年龄相关性黄斑变性治疗制造技术

本发明专利技术涉及RNA干扰(RNAi)剂和所述RNAi剂治疗年龄相关性黄斑变性的用途，以及含有本发明专利技术的所述RNAi剂的药物组合物。所述RNAi剂是DNA指导的RNA干扰(ddRNAi)剂(为RNA分子)，连同表达盒或构建体用以在细胞中(包括体内)表达所述剂，用于抑制、阻止或减少AMD相关基因的表达。优选地，所述AMD相关基因是与湿性AMD相关的基因。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
一种用于抑制AMD相关基因中一种或多种靶标序列的表达的DNA指导的RNA干扰(ddRNAi)剂，所述ddRNAi剂按5’至3’方向包含至少17个核苷酸长的第一效应子序列；第一效应子补体序列，其中所述效应子序列与所述一种或多种靶标序列的转录物中的一个或多个靶标区基本上互补。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：D·苏伊，T·马奥，SC·卡奥，
申请(专利权)人：贝尼泰克生物制药有限公司，
类型：发明
国别省市：澳大利亚;AU