PTC医疗公司专利技术

PTC医疗公司共有85项专利

  • 本文提供了式(I)的p‑咔啉化合物[0537]或其形式及其抑制二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)的用途,[0538]其中R1、R2、R3、R4和R5如本文所定义。(I)
  • 本发明涉及式(I)的新型化合物:其中,环A、R1、R2、X、Y和Z中的每一者如本文所定义,该化合物抑制NOD样受体蛋白3(NLRP3)炎症小体活性。本发明还涉及该化合物的制备方法、包含这该化合物的药物组合物和药物,以及它们在治疗由NLR...
  • 本说明书的一方面涉及用于改善细胞中前mRNA剪接的化合物。具体地,本说明书的另一方面涉及取代的杂芳基化合物、其形式和药物组合物,以及用于治疗或改善脊髓小脑性共济失调3型(SCA3)(也称为Machado‑Joseph病(MJD))的方法。
  • 本公开提供一种氧化裂解Trolox酰胺的方法。更特别地,本公开提供一种制备式I的化合物的方法:所述方法包括在溶剂中使氧化剂与式II的化合物接触的步骤,以及使碱与所述溶剂接触以促进式II的化合物与氧化剂之间的反应的步骤。在式中:R1、R2...
  • 本公开提供悬浮用颗粒,具体地,本公开是一种药物组合物,其包含:由式1表示的化合物或其药学上可接受的盐或溶剂合物;粘合剂和分散剂。所述粘合剂包括选自以下的粘合剂:基于纤维素的粘合剂、基于聚维酮的粘合剂、基于乙烯醇的粘合剂和基于多糖增稠剂的...
  • 本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩的化合物、其组合物及其用途。
  • 本发明涉及其化合物、其形式和药物组合物,以及使用此类化合物、其形式或组合物来治疗或改善亨廷顿病的方法。特别是,本发明涉及式(I)的取代双环杂环和杂芳基化合物、其形式和药物组合物,以及使用此类化合物、其形式或组合物来治疗或改善亨廷顿病的方法。
  • 本发明涉及用于抑制和治疗α‑突触核蛋白病、tau蛋白病及其他疾病的化合物。本发明公开了治疗或抑制选自由以下组成的组的疾病的方法:α‑突触核蛋白病、tau蛋白病、ALS、外伤性脑损伤、和缺血再灌注相关损伤,所述方法包含向有此需要的受试者施...
  • 本发明涉及可用作NOD样受体蛋白3(NLRP3)炎症小体通路抑制剂的化合物、用于制备所述化合物的方法、包含所述化合物的药物组合物、使用所述化合物治疗各种疾病和病症的方法、和含有它们的药物,以及它们在NLRP3介导的疾病和病症中的用途。
  • 本文提供了β‑咔啉化合物或其形式,及其用于抑制二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)的用途,其中R1、R2、R3、R4、Q1、Q2、Q3、Q4、R7、R9和R11如本文所定义。
  • 本文涉及使用取代的噻吩并[3,2‑d]嘧啶化合物、其各种形式及其药物组合物治疗以异常形式的微管相关蛋白Tau(MAPT)的积累为特征的神经退行性疾病的方法。
  • 本发明公开了具有改进的可加工性、稳定性和适口性的墨蝶呤的药物组合物。
  • 本发明涉及式I‑XI的新型化合物:其中每个A、A’、Q、Q’、W、Rw、Y和Z及‑‑如本文所定义,其抑制NOD样受体蛋白3(NLRP3)炎症小体活性。本发明还涉及它们的制备方法、药物组合物和含有它们的药物,以及它们在治疗NLRP3介导的...
  • 本文涉及使用取代的吡咯并[2,3‑d]嘧啶化合物、其形式及其药物组合物来治疗以异常形式的微管相关蛋白Tau(MAPT)的积累为特征的神经退行性疾病的方法。
  • 本发明公开了化合物1和/或其氢醌形式的药物组合物,以及可用于使用此类药物组合物治疗或抑制受试者的疾病或病症例如α突触核蛋白病(α‑synucleinpathy)、tau蛋白病(tauopathy)、自闭症谱系障碍、广泛性发育障碍、肝病、...
  • 本说明书涉及化合物、其形式和药物组合物以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或改善亨廷顿氏病的方法。具体地,本说明书涉及式(I)的合物、其形式和药物组合物以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或改善亨廷顿氏病的的方法。
  • 本发明涉及使用经取代的噻吩并[3,2‑b]吡啶化合物、其形式和药物组合物治疗特征在于异常形式的微管相关蛋白Tau(MAPT)积累的神经退行性疾病的方法。
  • 本发明涉及2
  • 本说明书涉及式(I)化合物、其形式和药物组合物,以及使用此类化合物、其形式或组合物治疗或改善亨廷顿氏病的方法。治疗或改善亨廷顿氏病的方法。治疗或改善亨廷顿氏病的方法。
  • 本说明书涉及可用于改善细胞中mRNA前体剪接的化合物。具体地,本说明书的另一方面涉及取代的噻吩并[3,2