本描述涉及一种化合物用于治疗或改善有需要的受试者的HD(亨廷顿氏病)的方法或用途，该方法或用途包括向受试者施用有效量的式(I)化合物：

本文涉及一种化合物用于治疗或改善有需要的受试者的HD(亨廷顿氏病)的方法或用途，该方法或用途包括向所述受试者施用有效量的式(I)化合物：

本公开涉及化合物及其形式和药物组合物，以及利用此类化合物及其形式或组合物来治疗或改善亨廷顿病的方法。本公开具体涉及式(I)的经取代的双环杂芳基化合物及其形式和药物组合物，以及利用此类化合物或其形式或组合物来治疗或改善亨廷顿病的方法。

本发明涉及用于治疗亨廷顿病的方法。本发明公开了一种用于治疗或改善有此需要的对象中的HD的方法，所述方法包括给所述对象施用有效量的式(Ia)化合物或其形式。

在一个方面，本文描述了可以通过本文所提供的化合物识别的用于剪接修饰因子的内含子识别元件(iREMS)。在另一个方面，本文描述了用于调节基因产物的量的方法，其中从所述基因转录的前体RNA转录本含有内含子REMS，并且所述方法使用了本文所述...

本发明涉及化合物、其形式及其药物组合物以及使用这些化合物、其形式或其组合物用于治疗或改善亨廷顿病的方法。特别地，本发明涉及式(I)的经取代的单环杂芳基化合物、其形式及其药物组合物以及使用这些化合物、其形式或其组合物用于治疗或改善亨廷顿病...

本文提供了治疗、预防、改善或管理无义突变介导的癫痫疾病的方法，所述方法包括将1,2,4‑噁二唑苯甲酸施用于患有无义突变介导的癫痫疾病的患者。具体地，本文提供了治疗、预防、改善或管理CDKL5和/或SCN1A(Dravet综合征)无义突变...

本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩的化合物、其组合物及其用途。

本文中描述了抑制B细胞特异性莫罗尼鼠白血病病毒整合位点1(Bmi-1)蛋白功能并降低其水平的胺取代的嘧啶化合物和其形式和其用于抑制Bmi-1功能并降低Bmi-1水平以治疗由Bmi-1介导的癌症的方法。

本文提供了药物组合物，其包含1,2,4‑噁二唑苯甲酸或其药学上可接受的盐。本文进一步提供了某些药学上可接受的1,2,4‑噁二唑苯甲酸的盐和制备其的方法。本文进一步提供了治疗或预防无义突变或提前终止密码子相关疾病的方法，包括对患有与无义突...

本发明描述选择性抑制病理性生成人类血管内皮生长因子(VEGF)的化合物及包含所述化合物的组合物。本发明描述抑制病毒复制或者病毒RNA或DNA或病毒蛋白的生成的化合物及包含所述化合物的组合物。亦描述使用所述化合物减少VEGF的方法及包括施...

本文中描述了抑制B-细胞特异性莫罗尼鼠白血病病毒整合位点1(Bmi-1)蛋白功能并降低其含量的胺取代的反向嘧啶化合物和其形式和其用于抑制Bmi-1功能并降低Bmi-1含量以治疗由Bmi-1介导的癌症的方法。

本文提供了化合物、它们的组合物和利用它们治疗脊髓性肌萎缩的用途。

本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩的化合物、其组合物及其用途。

本发明涉及3-[5-(2-氟苯基)-[1,2,4]噁二唑-3-基]-苯甲酸(式(I))的晶型，包含该晶型的药物组合物和剂型，制备该晶型的方法和将其用于治疗、预防或控制疾病的方法，所述疾病通过调节翻译提前终止或无义-介导的mRNA降解而改善。

本文提供了化合物、其组合物和将其用于治疗脊髓性肌萎缩的用途。

本文提供了化合物、它们的组合物和它们用于治疗脊髓性肌萎缩症的应用。在一种具体的实施方式中，本文提供了可用于调节从SMN2基因转录的mRNA的SMN2的外显子7的包含形式的化合物。在另一种具体实施方式中，本发明提供了可用于调节从SMN1基...

本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩的化合物、其组合物及其用途。

本说明书涉及治疗或减轻由野生型和多重耐药的革兰氏阴性和革兰氏阳性病原体引起的细菌感染的化合物及其形式和药用组合物及其使用方法。本说明书进一步涉及对野生型和MDR细菌具有活性的化合物。本说明书也涉及对耐喹诺酮的革兰氏阴性菌株(包括MDR菌...

本描述涉及化合物及其形式及其药物组合物以及使用它们来治疗或改善由野生型和多重耐药性革兰氏阴性和革兰氏阳性病原菌所致的细菌感染的方法。