本公开提供了选自乙醇溶剂化物形式A、乙醇溶剂化物形式B、柠檬酸共晶形式A和形式B的化合物I的新颖固态形式，包含其的组合物，以及制备和使用其的方法，包括在治疗APOL1介导的肾脏疾病中的用途。肾脏疾病中的用途。肾脏疾病中的用途。

本文公开了作为用于治疗α

作为用于治疗α

作为用于治疗α

本文公开了作为用于治疗α

本申请描述了治疗α

本申请描述了抑制APOL1和治疗APOL1介导的疾病的方法，其包括施用化合物I和/或其药学上可接受的盐。本申请还描述了包含化合物I和/或其药学上可接受的盐的药物组合物。受的盐的药物组合物。

本发明公开了式(I)的化合物I的结晶形式，其药学上可接受的盐以及其溶剂化物和水合物。还公开了包含其的药物组合物、使用其治疗囊性纤维化的方法以及其制备方法。纤维化的方法以及其制备方法。纤维化的方法以及其制备方法。

本公开提供了囊性纤维化跨膜传导调控因子(CFTR)的调节剂、含有至少一种此类调节剂的药物组合物、使用此类调节剂和药物组合物治疗囊性纤维化的方法以及用于制备此类调节剂的方法。方法。方法。

本公开提供用于合成化合物I和其药学上可接受的盐的方法。接受的盐的方法。接受的盐的方法。

本公开提供了可用于治疗α

本公开提供至少一种实体，所述实体选自式(I)化合物、其固态形式、包含所述化合物的组合物；以及其使用方法，包括用于治疗局灶节段性肾小球硬化(FSGS)和/或非糖尿病性肾病(NDKD)。(NDKD)。

可适用于治疗α‑1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的新颖化合物、组合物和使用和制备其的方法。

本发明涉及囊性纤维化跨膜转导调节因子调节剂，本发明特征在于式(I)的化合物：或其药学上可接受的盐，其中R1、R2、R3、W、X、Y、Z、n、o、p和q如本文所定义，其用于治疗CFTR介导的疾病，例如囊性纤维化。本发明的特征还在于药物组合...

本发明涉及囊性纤维化跨膜转导调节因子调节剂，本发明特征在于式(I)的化合物：或其药学上可接受的盐，其中R1、R2、R3、W、X、Y、Z、n、o、p和q如本文所定义，其用于治疗CFTR介导的疾病，例如囊性纤维化。本发明的特征还在于药物组合...

本文公开式(I)化合物、其药学上可接受的盐、前述任一者的氘化衍生物，以及前述任一者的代谢物。还公开包含以上各者的药物组合物、使用以上各者治疗囊性纤维化的方法以及用于制备以上各者的方法。

一种药物组合物，包含化合物(I)。治疗囊性纤维化的方法包括向患者施用一种或多种此类药物组合物。

本公开提供制备式(I)化合物的方法。

本公开提供了用于合成用作CFTR调节剂的化合物的方法。

本发明公开了用于制备5,5‑二甲基‑3‑亚甲基吡咯烷‑2‑酮、(S)‑3,5,5‑三甲基吡咯烷‑2‑酮、(R)‑3,5,5‑三甲基吡咯烷‑2‑酮、(S)‑2,4,4‑三甲基吡咯烷和(R)‑2,4,4‑三甲基吡咯烷以及它们的盐形式的方法。