本文公开式(I)化合物，其药学上可接受的盐、上述任一者的氘化衍生物和上述任一者的代谢物。本文还公开包含上述各项的药物组合物、使用上述各项来治疗囊性纤维化的方法和制备上述各项的方法。本文还公开化合物1及其盐和溶剂合物的固态形式。

本文提供了羧肽酶N催化亚基(CPN1)变体，这些变体包含至少一个相对于M14家族的野生型羧肽酶N1的修饰，其中这些变体与该野生型CPN1相比具有至少一种改善的特征。本文还提供了包含CPN1或其变体的融合构建体。本文还提供了制备和使用此类...

本文提供了S1A家族的工程化蛋白酶，这些工程化蛋白酶对于切割因子B具有特异性并且能够切割因子B。本文还提供了制备和使用此类工程化蛋白酶的方法。本文提供的所述工程化蛋白酶可用于通过切割和灭活因子B来减少补体激活，从而治疗与补体系统的调控异...

本公开涉及作为囊性纤维化跨膜传导调节因子的调节剂的大环化合物

本申请描述了治疗囊性纤维化或CFTR介导的疾病的方法，所述方法包括施用化合物I或其药学上可接受的盐。本申请还描述了包括化合物I或其药学上可接受的盐并且任选地包括一种或多种另外的CFTR调节剂的药物组合物。多种另外的CFTR调节剂的药物组...

本公开提供了囊性纤维化跨膜传导调控因子(CFTR)的调节剂，所述调节剂具有核心结构：含有至少一种此类调节剂的药物组合物；使用此类调节剂和药物组合物治疗包含囊性纤维化的CFTR介导的疾病的方法；组合药物组合物和组合疗法；以及用于制备此类调...

本公开提供了囊性纤维化跨膜传导调控因子(CFTR)的调节剂，所述调节剂具有核心结构(I)；含有至少一种此类调节剂的药物组合物；使用此类调节剂和药物组合物治疗包含囊性纤维化的CFTR介导的疾病的方法；组合药物组合物和组合疗法；以及用于制备...

本公开提供了囊性纤维化跨膜转导调节因子(CFTR)的调节剂、含有至少一种此类调节剂的药物组合物、使用此类调节剂和药物组合物治疗囊性纤维化的方法以及用于制备此类调节剂的方法。方法。方法。

本发明提供补体因子I(CFI)变体，其相对于野生型CFI展现至少一种改进的特征。本发明的CFI变体可展现可调节的特异性及活性。还包括含CFI的融合构建体，其包含CFI的至少一个域，例如与人类血清白蛋白融合的野生型全长CFI。还包括制造和...

本公开提供了：囊性纤维化跨膜传导调控因子(CFTR)的调节剂，所述调节剂具有核心结构(I)；含有至少一种此类调节剂的药物组合物；使用此类调节剂和药物组合物治疗包含囊性纤维化的CFTR介导的疾病的方法；采用这些调节剂的组合药物组合物和组合...

本公开提供了至少一种选自式I化合物、其互变异构体、所述化合物或互变异构体的氘化衍生物以及前述任一者的药学上可接受的盐的实体、包含所述实体的组合物以及其使用方法，包括在治疗APOL1介导性疾病中的用途，所述疾病包括胰腺癌、局灶性节段性肾小...

涵盖了用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的组合物和方法。合物和方法。

本发明公开了化合物I的盐的结晶形式。还公开了包含其的药物组合物、使用其治疗囊性纤维化的方法以及其制备方法。维化的方法以及其制备方法。维化的方法以及其制备方法。

本公开提供了至少一种选自以下的实体：式(I)的化合物其药学上可接受的盐、任何前述的溶剂化物和任何前述的氘代衍生物，包含其的组合物，及使用其的方法，包括在治疗APOL1介导肾脏疾病中的使用。用。

本公开提供了大规模制备可用于治疗α

本公开提供了至少一种化合物、氘化衍生物或药学上可接受的盐，其选自式(I)的化合物、其氘化衍生物以及前述任一者的药学上可接受的盐，包含所述至少一种化合物、氘化衍生物或药学上可接受的盐的组合物，以及所述至少一种化合物、氘化衍生物或药学上可接...

新颖化合物、组合物及其使用和制备方法，所述化合物和组合物可用于治疗α

本文公开了作为用于治疗α

本公开提供了式(I)的化合物，这些化合物的氘化衍生物，以及这些化合物和衍生物的药学上可接受的盐，包含其的组合物，以及使用其的方法，包括在治疗APOL1介导的肾脏疾病中的用途。途。途。

本公开提供了选自乙醇溶剂化物形式A、乙醇溶剂化物形式B、柠檬酸共晶形式A和形式B的化合物I的新颖固态形式，包含其的组合物，以及制备和使用其的方法，包括在治疗APOL1介导的肾脏疾病中的用途。肾脏疾病中的用途。肾脏疾病中的用途。