小分子靶定的蛋白质降解制造技术

本发明专利技术的某些方面涉及通过增强蛋白质的降解而对治疗或预防受试者中的疾病有用的化合物、组合物和方法。在其它方面，所述化合物可以是用于研究蛋白质降解的有用研究工具。在其它方面，所述化合物为用于研究蛋白质功能的有用研究工具。在某些实施方案中，降解的蛋白质牵涉于以下疾病或病症，所述疾病或病症的病理学至少在某种程度上与蛋白质的过度表达或突变形式蛋白质的表达有关。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】小分子靶定的蛋白质降解相关申请 本申请要求保护2010年6月30日提交的美国临时专利申请序号61/360，257的优先权的权益，所述申请的内容通过弓丨用结合到本文中。政府支持 本专利技术使用国立卫生研究院授予的奖助金号ROl GM054403和UOl A1075466下的美国政府支持进行。政府在本专利技术中具有一定权利。
技术介绍
虽然存在用于在转录水平上操纵蛋白质表达的强大的工具盒，但是用于翻译后调节的方法很少且大部分依赖于融合蛋白的表达。虽然这类系统可提供对细胞过程的重要的深入理解，但是对融合蛋白表达的需要可为约束性的以及用于治疗用途的可能性为零。诱导内源性蛋白质降解的小分子策略显然会是用于探测蛋白质功能的非常有用的工具以及用于化疗的令人兴奋的新方法。挑战为开发可广泛适用的技术。靶定基因敲除和RNAi为目前选择用于去除内源性蛋白质的方法。两种方法均非常有用，但二者均具有严重的局限性。最受关注的蛋白质常常为必需的并因此不顺从基因敲除。虽然这个问题常常可用调节的基因表达或条件基因靶向(例如四环素或Cre-1oxP系统)来避免，但是这类实验可能因基因表达缺失和蛋白质耗竭之间的长时间而难本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：LK赫兹特伦，M龙，DR加拉帕利，
申请(专利权)人：布兰代斯大学，
类型：
国别省市：