用于细胞靶向基因载体的化合物及其应用制造技术

本发明专利技术提供了一种用于细胞靶向基因载体的化合物、所述化合物制备的靶向基因载体以及用于基因治疗的复合物，所述化合物具有如结构式（I）所示的结构。本发明专利技术制备的基因载体具有很好的肝细胞靶向性、很高的转染活性和较小的细胞毒性。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及一种化合物及其应用，尤其涉及一种用于细胞靶向基因载体的化合物、所述化合物的合成方法、及其应用。
技术介绍
基因治疗，是将外源性基因物质(DNA或RNA)导入细胞，促成或者抑制特定蛋白的表达，或者取代、修复有问题的基因，以纠正或补偿基因缺陷和异常引起的疾病，从而达到疾病治疗的目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其整合到病人的适当的受体细胞中，使外源基因表达的遗传产物能治疗某种疾病；广义概念的基因治疗，指的是将某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗疾病的目的。早在1991年，中国科学家首先进行了世界首例血友病的基因治疗临床实验，随后，我国科学家利用胸腺激酶基因治疗恶性脑胶质瘤基因治疗方案获准进入I期临床试验，初步的观察表明:生存期超过I年以上者占55%，其中I例已超过三年半，至今仍未见肿瘤复发。此外，采用血管内皮生长因子基因治疗外周梗塞性下肢血管病基因治疗方案也已获准进入临床试验。基因治疗在其发展过程中遇到了一系列技术瓶颈，其中最重要的瓶颈之一是基因物质安全、有效、祀向性输送。基因治疗技术需要将遗传物质组装在基因载体上，一般采用病毒介导基因转移，即以本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种用于细胞靶向基因载体的化合物，其特征在于，所述化合物具有如结构式（I）所示的分子结构：????（I）??（II）其中：A1和A2分别独立的为?O?或?S?；R1为：；R2为结构式（II）所示基团。dest_path_image002.jpg

【技术特征摘要】
1.一种用于细胞靶向基因载体的化合物，其特征在于，所述化合物具有如结构式(I)所不的分子结构: (I)(II) 其中:2.R3、R4、R5、R6分别独立的为-CH2-、-HCR-或-C(R)2-中的任意一个基团，R为含Cl ClO碳链长度的烃基； 一种合成如权利要求1所示化合物的方法，其特征在于，步骤包括: 步骤1，乳糖酸与结构式(III)所示原料化合物进行酰胺化反应，生成结构式(IV)所示酰胺化中间体A ;(III)(IV) 步骤2，酰胺化中间体A与结构式(V)所示化合物进行反应，制备得到结构式(I)所示化合物；(V) 其中， R1为:3.—种如权利要求1所述化合物在细胞靶向基因载体中的应用。4.一种如权利要求3所述的细胞靶向基因载体的制备方法，其特征在于，步骤包括: 步骤I，提...

【专利技术属性】
技术研发人员：王玉强，盛净，苏靖，陆平，袁丽粉，金拓，
申请(专利权)人：上海交通大学医学院附属第九人民医院，
类型：发明
国别省市：