切割来自HPRT基因的DNA靶序列的大范围核酸酶变体及其用途制造技术

本发明专利技术涉及一种Ｉ－ＣｒｅＩ变体或单链衍生物，其在ＬＡＧＬＩＤＡＤＧ核心结构域的位于Ｉ－ＣｒｅＩ中２６到４０位以及４４到７７位的两个功能性亚结构域之一中含有至少一个替换，并且所述Ｉ－ＣｒｅＩ变体或单链衍生物能够切割来自ＨＰＲＴ基因的具有核苷酸序列ＳＥＱ　ＩＤ　ＮＯ：１到１４的ＤＮＡ靶序列。本发明专利技术还涉及所述变体为治疗目的（自毁容貌综合征的基因治疗）或非治疗目的（改造转基因动物和重组细胞系）用于在ＨＰＲＴ基因中诱导位点特异性修饰的用途。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

【技术保护点】
Ｉ－ＣｒｅＩ变体或单链衍生物用于在ＨＰＲＴ基因中诱导位点特异性修饰的非治疗目的用途，其中所述Ｉ－ＣｒｅＩ变体或单链衍生物在ＬＡＧＬＩＤＡＤＧ核心结构域的位于Ｉ－ＣｒｅＩ中２６到４０位以及４４到７７位的两个功能性亚结构域之一中含有至少一个替换，并且能够切割选自序列ＳＥＱ　ＩＤ　ＮＯ：１到１４的ＤＮＡ靶序列。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：朱莉安娜史密斯，西尔韦斯特格里佐，艾格尼丝古布勒，
申请(专利权)人：赛莱克蒂斯公司，
类型：发明
国别省市：FR[法国]