用于治疗扩张型心肌病的CILP-1抑制剂制造技术

本公开涉及扩张型心肌病的治疗，特别是CILP

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗扩张型心肌病的CILP
‑
1抑制剂


[0001]本公开涉及扩张型心肌病的治疗，特别是使用CILP
‑
1抑制剂。

技术介绍

[0002]尽管进行了治疗，心肌病和心力衰竭仍然是全世界发病率和死亡率的主要病因之一。扩张型心肌病(DCM或CMD)的特征在于心肌运动功能减退和心腔扩张。扩张型心肌病期间发生的心脏重塑包括与存在纤维化相关的心肌细胞损伤，它们彼此密不可分。对心肌细胞的损伤包括收缩能力的降低和结构的改变，这会导致细胞凋亡和纤维化的扩大，从而取代坏死的心肌细胞。成纤维细胞的增殖阻止了心肌细胞的代偿性肥大。这些表现在临床上将转化为心脏功能的下降。这种严重的并发症可能导致死亡。
[0003]病因特别包括遗传，以及多种毒性剂、代谢剂或感染剂。冠状动脉疾病和高血压可能起作用，但不是主要病因。在许多情况下，病因仍不清楚。涉及心肌细胞的确切机制取决于疾病的病因。在遗传诱导的扩张型心肌病中，涉及的大部分基因编码心肌细胞的结构元件，包括涉及细胞粘附和信号传导途径的细胞外基质或高尔基体蛋白(层粘连蛋白、fukut本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.CILP
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1抑制剂，其用于治疗扩张型心肌病。2.根据权利要求1所述的用于用途的CILP
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1抑制剂，其中所述CILP
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1抑制剂是干扰CILP
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1表达的核酸。3.根据权利要求2所述的用于用途的CILP
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1抑制剂，其中所述干扰核酸分子是shRNA。4.根据权利要求3所述的用于用途的CILP
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1抑制剂，其由核酸构建体编码。5.根据权利要求4所述的用于用途的CILP
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1抑制剂，其中所述核酸构建体包含至少一个选自下组的序列：SEQ ID NO：1
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4。6.根据权利要求4所述的用于用途的CILP
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1抑制剂，其中所述核酸构建体包含序列SEQ ID NO：1
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4。7.根据权利要求4
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6中任一项所述的用于用途的CILP
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1抑制剂，其中将所述核酸构建体包装到病毒颗粒中。8.根据权利要求7所述的用于用途的CILP
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1抑制剂，其中所述病毒颗粒是腺相关病毒(AAV)颗粒。9.根据权利要求8所述的用于用途的CILP
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1抑制剂，其中包装到AAV颗粒的所述核酸构建体包含AAV
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2血清型的5
’‑
ITR和3
’‑
ITR或对应于所选AAV颗粒血清型的5
’
ITR和3
...

【专利技术属性】
技术研发人员：I，
申请(专利权)人：埃夫里瓦尔德艾松大学国家医疗保健研究所，
类型：发明
国别省市：