用于治疗唾液酸缺乏的方法和制剂技术

本发明专利技术涉及用于治疗唾液酸缺乏的包含缓释制剂的组合物和方法。

Methods and preparations for the treatment of sialic acid deficiency

The present invention relates to compositions and methods for treating sialic acid containing sustained-release preparations.

【技术实现步骤摘要】
用于治疗唾液酸缺乏的方法和制剂本申请是中国申请号为201180043977.6、专利技术名称为“用于治疗唾液酸缺乏的方法和制剂”且申请日为2011年7月13日的专利申请(PCT申请号为PCT/US2011/043910)的分案申请。相关申请的交叉引用本申请要求2010年7月13日提交的美国临时专利申请No.61/363,995的优先权权益，该临时专利申请的内容以引用的方式全部并入本文。
本专利技术涉及用于治疗唾液酸缺乏的缓释制剂和方法。背景唾液酸是含有净负电荷的唯一的糖，它一般出现在N-聚糖、O-聚糖和鞘糖脂(神经节苷脂)的末端支链(有时是GPI锚的加盖侧链)上。细胞表面分子的唾液酸修饰对于包括蛋白质结构和稳定性、细胞粘附调节和信号转导的许多生物现象是至关重要的。诸如遗传性包涵体肌病(HIBM或2型HIBM)、Nonaka肌病和有镶边空泡远端肌病(DMRV)的唾液酸缺乏病症是由唾液酸产生减少导致的临床疾病。HIBM是由唾液酸合成途径中的特定生物合成不足导致的罕见常染色体隐性神经肌肉病症。Eisenberg等，Nat.Genet.29:83-87(2001)。所述疾病通常在20至4本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.缓释药物制剂，其呈口服单位剂量形式，所述缓释药物制剂包含：a)约20‑30％w/w的至少一种水溶胀性、非pH依赖性聚合物或水凝胶，b)约20‑25％w/w的至少一种阴离子、pH依赖性、凝胶形成共聚物，c)约1‑5％w/w的至少一种水胶体聚合物，和d)约35‑50％w/w的N‑乙酰神经氨酸(NeuAc)或其药学上可接受的盐；其中当施用每天剂量为约2‑12g/天的NeuAc或其药学上可接受的盐时，所述制剂在人类患者中经大于约四小时的时间提供治疗有效量的所述NeuAc或其药学上可接受的盐。

【技术特征摘要】
2010.07.13 US 61/363,9951.缓释药物制剂，其呈口服单位剂量形式，所述缓释药物制剂包含：a)约20-30％w/w的至少一种水溶胀性、非pH依赖性聚合物或水凝胶，b)约20-25％w/w的至少一种阴离子、pH依赖性、凝胶形成共聚物，c)约1-5％w/w的至少一种水胶体聚合物，和d)约35-50％w/w的N-乙酰神经氨酸(NeuAc)或其药学上可接受的盐；其中当施用每天剂量为约2-12g/天的NeuAc或其药学上可接受的盐时，所述制剂在人类患者中经大于约四小时的时间提供治疗有效量的所述NeuAc或其药学上可接受的盐。2.如权利要求1所述的缓释药物制剂，其中所述缓释药物制剂包含水溶胀性、非pH依赖性聚合物。3.如权利要求2所述的缓释药物制剂，其中所述水溶胀性、非pH依赖性聚合物是羟丙甲纤维素。4.如权利要求1所述的缓释药物制剂，其中所述缓释药物制剂包含水凝胶。5.如权利要求4所述的缓释药物制剂，其中所述水凝胶是聚环氧乙烷。6.如权利要求1所述的缓释药物制剂，其中所述阴离子、pH依赖性、凝胶形成共聚物是藻酸盐。7.如权利要求6所述的缓释药物制剂，其中所述藻酸盐是藻酸钠。8.如权利要求1所述的缓释药物制剂，其中所述水胶体聚合物是卡拉胶。9.如权利要求1所述的缓释药物制剂，其进一步包含微晶纤维素和二氧化硅。10.如权...

【专利技术属性】
技术研发人员：E·卡克斯，
申请(专利权)人：奥特吉尼克斯制药公司，
类型：发明
国别省市：美国,US