本文提供了细胞穿透缀合物。缀合物包括非细胞穿透蛋白、硫代磷酸酯核酸、将硫代磷酸酯核酸连接至非细胞穿透蛋白的第一接头和将硫代磷酸酯核酸连接至治疗性部分(例如siRNA或小分子)的第二接头，其中硫代磷酸酯核酸增强非细胞穿透蛋白的细胞内递送。...

本发明提供了细胞穿透缀合物。所述缀合物包括通过硫代磷酸核酸连接的非细胞穿透蛋白，其中硫代磷酸核酸增强非细胞穿透蛋白的细胞内输送。本发明还提供了包括本发明提供的缀合物的方法和试剂盒。

本公开涉及一种包括硫代磷酸化寡脱氧核苷酸(ODN)序列缀合于短活化RNA(saRNA)或反义寡核苷酸序列(ASO)的经分离化合物、这种化合物的组合物、以及通过一种所公开化合物或组合物来达成的治疗癌症和自体免疫疾病(伴有或不伴有刺激免疫应...

本发明提供了呈现出新的诊断能力及允许向过继免疫疗法快速添加疗功能性的组合物。所述组合物包括编码蛋白质的分离的核酸，所述蛋白质包括能结合包含肽基部分(例如中间位)的化合物的抗体区。本发明提供的重组蛋白质特别可用于广泛的治疗和诊断目的。例如...

本文提供的是包括抗体片段的官能化单克隆抗体(mAb)，包括其中与空间位阻分子(空间位阻化学部分)连接的Fab结合分子(Fab结合部分)与抗体或抗体片段机械互锁(例如通过非共价缀合)的那些。还提供的是形成高度稳定和通用的药物递送和诊断组合...

本文提供了细胞穿透缀合物。所述缀合物包括非细胞穿透蛋白，所述非细胞穿透蛋白通过非共价接头附着至硫代磷酸核酸或硫代磷酸聚合物骨架，其中所述非共价接头包括生物素结合结构域和生物素结构域，其中所述硫代磷酸核酸或硫代磷酸聚合物骨架增强了非细胞穿...

本发明提供用于精确编辑细胞基因组的腺相关病毒(AAV)分化体F载体或AAV载体变异体(相对于AAV9)以及其方法和试剂盒。使用本文所提供的AAV分化体F载体或AAV载体变异体的靶向基因组编辑所发生的出现频率的效率展示为先前所报告的1,0...

本文提供了能够结合细胞上的转铁蛋白受体并内化入所述细胞的核酸化合物。本文提供的组合物可用于将治疗剂和诊断剂递送入细胞。还提供了使用本文提供的核酸化合物的药物组合物和治疗方法。

本文提供了能够结合细胞上的PDGFR‑a并内化入所述细胞的核酸化合物。本文提供的组合物可用于将治疗剂和诊断剂递送入细胞。还提供了使用本文提供的核酸化合物的药物组合物和治疗方法。

本文中提供了细胞穿透缀合物。所述缀合物包含附接于硫代磷酸酯核酸或硫代磷酸酯聚合物主链的非细胞穿透蛋白，其中所述硫代磷酸酯核酸或硫代磷酸酯聚合物主链增强所述非细胞穿透蛋白的细胞内递送。还提供了包含所述缀合物的组合物和试剂盒。

本文提供通过施用COH29((N‑(4‑(3,4‑二羟基苯基)‑5‑苯基噻唑‑2‑基)‑3,4‑二羟基苯甲酰胺))来治疗受试者的癌症的方法。所述治疗方法包括治疗BRCA1缺陷性受试者、PARP1抑制剂抗性受试者或DNA损害性抗癌剂抗性受...

本文尤其提供通过抑制HDAC8而治疗癌症的化合物和方法。本文还提供治疗癌症的方法。一个方面是治疗个体的癌症的方法，所述方法是通过向所述个体给药有效量的HDAC8抑制剂。本文进一步提供抑制HDAC8介导的脱乙酰化的方法。一个方面是抑制HD...

本文尤其提供包含细菌细胞和肿瘤渗透剂的组合物和试剂盒。还提供治疗受试者的癌症的方法，其包括向受试者施用有效量的细菌细胞和肿瘤渗透剂的步骤。提供刺激受试者的免疫系统的方法。所述方法包括向受试者施用有效量的细菌细胞和肿瘤渗透剂。还提供增强抗...

本文尤其公开使用5-Br-靛玉红衍生物用于治疗癌症的组合物和方法。

本文尤其提供ETP衍生物的合成。本文所述的ETP衍生物的用途包括治疗癌症。

在一个实施方案中本文提供了一种表达UL128复合体的表达系统。该表达系统可包括一种细菌人工染色体(BAC)构建体，其中所述BAC构建体包括插入一组编码UL128复合体的DNA序列的病毒载体。在另一个实施方案中提供了用于预防HCMV感染的...

本发明提供了通过与RRM2结合并且干扰RRM1/RRM2全酶活性来抑制核糖核苷酸还原酶(RR)的新型化合物以及合成这些新型化合物的方法。所述化合物可以用于抑制RR活性以及治疗与RRM2表达有关的各种病状，例如像某些癌症类型、线粒体疾病或...

本发明涉及选择性降低细胞中希望的靶基因的基因产物表达以及治疗由所述基因表达引起的疾病的组合物和方法。本发明更特别涉及含有双链ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）的组合物，以及其制备方法，所述组合物能降低真核细胞中靶基因的表达。所述ｄｓＲＮＡ具有长度为大...