PDGFR RNA适体制造技术

本文提供了能够结合细胞上的PDGFR‑a并内化入所述细胞的核酸化合物。本文提供的组合物可用于将治疗剂和诊断剂递送入细胞。还提供了使用本文提供的核酸化合物的药物组合物和治疗方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】PDGFRRNA适体相关申请的交叉引用本申请要求2014年10月15日提交的美国临时专利申请号62/064,295的优先权，其内容出于全部目的通过引用全部纳入本文。对作为ASCII文件提交的“序列表”、表格或计算机程序列表附件的引用创建于2015年10月15日、编写在文件48440-550001WO_ST25.TXT中的序列表(843字节，机器格式为IBM-PC，MS-Windows操作系统)，在此通过引用引入本文。专利技术背景血小板衍生生长因子受体α(PDGFR-a)是一种细胞表面酪氨酸激酶受体，涉及调节细胞增殖、细胞分化、细胞生长和发育。PDGFR-α通常由肿瘤细胞，主要是恶性肿瘤细胞表达。PDGFR-a的表达水平与肿瘤生长、侵袭性、耐药性和临床结果差相关。例如，PDGFR-a在胶质母细胞瘤(GBM)中高度过度表达。因此，能与表达PDGFR的细胞表面的PDGFR结合并内化入细胞的化合物是非常需要的。本专利技术提供了针对本领域的这些和其他需求的组合物和方法。专利技术概述本专利技术提供了能够结合细胞上的PDGFR-a并内化入细胞的新型核酸组合物。本专利技术提供的核酸组合物，例如可用于将本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种核糖核酸化合物，其特征在于，所述核糖核酸化合物包含与SEQ ID NO：1或SEQ ID NO：2有至少80％序列相同性的RNA序列，其中所述RNA序列的长度至少为50个核苷酸。

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2014.10.15 US 62/064,2951.一种核糖核酸化合物，其特征在于，所述核糖核酸化合物包含与SEQIDNO：1或SEQIDNO：2有至少80％序列相同性的RNA序列，其中所述RNA序列的长度至少为50个核苷酸。2.如权利要求1中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，还包括与所述RNA序列共价连接的化合物部分。3.如权利要求1或2中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述化合物部分是与所述RNA序列共价连接的治疗部分或成像部分。4.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是核酸部分、肽部分或小分子药物部分。5.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是激活性核酸部分或反义核酸部分。6.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是miRNA部分、mRNA部分、siRNA部分或saRNA部分。7.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是siRNA部分或saRNA部分。8.如权利要求3至7中任一所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是抗癌剂部分。9.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述治疗部分是C/EBPαsaRNA部分。10.如权利要求3中所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述成像剂部分是生物发光分子、光活性分子、金属或纳米粒子。11.如权利要求1至10中任一所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述RNA序列的长度为90个核苷酸。12.如权利要求1至11中任一所述的核糖核酸化合物，其特征在于，所述RNA序列是SEQIDNO：1或SEQIDNO：2。13.一种药物制剂，其特征在于，所述药物制剂包含权利要求1至12中任一所述的核糖核酸化合物和药学上可接受的赋形剂。14.一种药物制剂，其特征在于，所述药物制剂包含...

【专利技术属性】
技术研发人员：J·J·罗西，S·尹，N·哈比，
申请(专利权)人：希望之城，阿彻纳有限公司，
类型：发明
国别省市：美国,US