本文公开了可由促肥大性RNA序列激活的条件性siRNA及其用于治疗诸如心肌肥大的病症的用途。条件性siRNA以钙调磷酸酶或HDAC2作为靶向。

公开了一种核糖核酸化合物，所述核糖核酸化合物包含与SEQ ID NO:1具有至少90％序列同一性的RNA序列或由其组成，其中所述RNA序列的长度为29个核苷酸或更短，并且其中所述RNA序列能够结合转铁蛋白受体(TfR)。

本文提供了用于校正β珠蛋白(HBB)基因中的突变的腺相关病毒(AAV)组合物和使用所述组合物校正细胞中的HBB基因突变的方法。还提供了用于制备所述腺相关病毒组合物的包装系统。

本文中提供了细胞穿透缀合物。所述缀合物包含附接于硫代磷酸酯核酸或硫代磷酸酯聚合物主链的非细胞穿透蛋白，其中所述硫代磷酸酯核酸或硫代磷酸酯聚合物主链增强所述非细胞穿透蛋白的细胞内递送。还提供了包含所述缀合物的组合物和试剂盒。

除其他外，本文提供了能够结合白介素‑1受体辅助蛋白(IL1RAP)的抗体。本文提供的抗体包括新的轻链序列和重链序列，并且高效和特异性地结合IL1RAP。本文提供的抗IL1RAP抗体，除其他外，可以用于治疗表达IL1RAP的癌症，如AML。

本文尤其提供了核酸‑肽缀合物，其包括在非细胞穿透蛋白的C末端连接至硫代磷酸酯核酸的非细胞穿透蛋白。硫代磷酸酯核酸与非细胞穿透蛋白的连接为非细胞穿透肽传递稳定性，并允许非细胞穿透肽的有效细胞内递送。本文(包括其实施方案)提供的核酸‑肽缀合...

本文公开了在造血细胞移植(HCT)后预防和治疗急性GVHD和慢性GVHD的方法，以及在HCT后在体内增强体内淋巴组织中供体CD8

本发明提供了用于治疗癌症的组合物和方法。所述组合物包括例如抗体可变结构域或抗体构建体，可用于靶向和杀死癌细胞。由于其区别地结合癌细胞与非癌细胞的能力，本发明提供的组合物可用于例如治疗和诊断目的。

本文提供通过给药COH29((N‑(4‑(3,4‑二羟基苯基)‑5‑苯基噻唑‑2‑基)‑3,4‑二羟基苯甲酰胺))来治疗个体的癌症的方法。

在一个实施方案中本文提供了一种表达UL128复合体的表达系统。该表达系统可包括一种细菌人工染色体(BAC)构建体，其中所述BAC构建体包括插入一组编码UL128复合体的DNA序列的病毒载体。在另一个实施方案中提供了用于预防HCMV感染的...

本文提供的尤其是病毒组合物及其施用方法。所提供的病毒组合物尤其包括治疗有效量的嵌合痘病毒，并且特别用于治疗癌症的方法。本文提供的嵌合痘病毒可进一步包括转基因。

本文特别公开了组合物和使用其治疗癌症的方法。

本文提供BAFF‑R抗体以及制备和使用所述抗体的组合物和方法。本文所提供的抗体尤其可用于治疗癌症和自身免疫疾病。

本发明涉及适配子和适配子组合物，特别是，但不仅仅涉及能够结合肿瘤细胞抗原和免疫细胞表面蛋白的双特异性适配子。

本文提供表达靶向B细胞活化因子受体(BAFF‑R)的嵌合抗原受体(CAR)的T细胞。本文所述的靶向BAFF‑R的所述CAR(BAFF‑R CAR)包括结合BAFF‑R的结构域。还提供制备和使用所述BAFF‑R CAR的方法。

本申请涉及核糖核苷酸还原酶抑制剂化合物。具体而言，本申请提供了通过与RRM2结合并且干扰RRM1/RRM2全酶活性来抑制核糖核苷酸还原酶(RR)的新型化合物以及合成这些新型化合物的方法。所述化合物可以用于抑制RR活性以及治疗与RRM2表...

本文记载涉及式(I)或(IV)的细胞穿透缀合物的组合物。组合物能够穿透细胞并识别细胞内靶标(例如，STAT3)，且尤其有用于诊断和治疗目的。

本申请提供式(1)的ETP衍生物，该ETP衍生物的用途以及包含该衍生物的药物组合物。

本公开涉及包含与抗微RNA或微RNA模拟物缀合的核酸序列的化合物或包含经修饰的抗微RNA序列的化合物，此类化合物的组合物，以及通过公开的化合物或组合物治疗疾病的方法和抑制微RNA活性的方法。

本文尤其描述了PCNA调节剂的组合物，以及用于治疗或预防癌症的方法。