本文描述小分子剪接调节剂化合物的使用方法，所述小分子剪接调节剂化合物调节由基因编码的mRNA，如前体mRNA的剪接，以及治疗与由基因编码的蛋白质的基因表达或活性相关的疾病和病况的方法。病和病况的方法。病和病况的方法。

本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。疾病和病症的方法。

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本文中描述了影响从FOXM1基因表达的mRNA如前mRNA的剪接的剪接修饰化合物、包括所述化合物的组合物以及使用所述化合物的方法。合物的组合物以及使用所述化合物的方法。合物的组合物以及使用所述化合物的方法。

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本文提供了用于鉴定能够结合多核苷酸和/或由多核苷酸和蛋白形成的复合物的小分子的基于结构的筛选平台和方法。本文还提供了用于表征小分子与多核苷酸和/或与由多核苷酸和蛋白形成的复合物的相互作用的基于结构的筛选平台和方法。本文还提供了用于鉴定能...

本文描述了调节基因编码的mRNA(例如前mRNA)的剪接的小分子剪接调节剂化合物，以及使用小分子剪接调节剂化合物调节剪接和治疗疾病和病症的方法。