本发明涉及寡核苷酸组合物及其制备方法。本公开提供一种经由依次偶联循环来制备寡核苷酸的固相方法，所述方法包括二核苷酸二聚体亚基至少一次偶联于生长链的游离3'‑端基。所述寡核苷酸包含至少两个通过N3′→P5′磷酰胺酯键联连接的核苷亚基。所述...

本发明涉及用于血液癌症的组合治疗。更具体地，端粒酶抑制剂和Bcl

本公开的方面包含配制成用于皮下施用的端粒酶抑制剂组合物。根据某些实施例的组合物包含透明质酸酶和端粒酶抑制剂，所述端粒酶抑制剂具有寡核苷酸和与寡核苷酸的5'端和/或3'端连接的脂质部分。还描述了用于皮下施用端粒酶抑制剂组合物的方法，如在肿...

本公开的方面包括3

本公开的方面包括用于制备脂肪酸金属盐的无定形固体组合物的方法。在实施根据某些实施例的主题方法时，将琥珀酰化的3

提供了在患有MDS的受试者中监测治疗疗效的方法。还提供了鉴定患有骨髓增生异常综合征(MDS)的受试者以用端粒酶抑制剂治疗的方法，和治疗MDS的方法。所述主题方法可以包含向所述受试者施用有效量的端粒酶抑制剂并评估从所述受试者获得的生物样品...

本公开各方面包括用于制备多核苷酸的方法。在一些实施方案中，所述方法包括使第一多核苷酸组合物与多价阳离子盐接触以使包含至少一个多价阳离子抗衡离子的多核苷酸盐沉淀，所述第一多核苷酸组合物包含：具有7个或更多个核苷亚基的序列的多核苷酸并且所述...

本发明提供了通过对患者进行以下测试来鉴定或选择最可能从端粒酶抑制剂(例如伊美司他)治疗中受益的患者的方法：JAK2、CALR和MPL中每种均未发生突变；和/或高分子学风险(HMR)，其基于以下基因中至少有一种存在突变来确定：ASXL1、...

本发明涉及端粒酶抑制剂用于治疗骨髓增生性病症和骨髓增生性肿瘤的用途。本文提供用于减少诊断患有或认为患有诸如特发性血小板增多症(ET)等骨髓增生性病症的个体的肿瘤祖细胞增殖并且缓解相关症状的方法。本文还提供用于使用端粒酶抑制剂来将诊断患有...

本发明涉及用端粒酶抑制剂治疗细胞增殖性病症的诊断标志物。本文中提供用于鉴定会受益于端粒酶抑制剂化合物治疗的诊断有细胞增殖性病症的个体的方法。本文中还提供用端粒酶抑制剂化合物治疗这些个体的方法。该方法包括鉴定会受益于所述治疗的个体，其基于...

本发明涉及寡核苷酸组合物及其制备方法。本公开提供一种经由依次偶联循环来制备寡核苷酸的固相方法，所述方法包括二核苷酸二聚体亚基至少一次偶联于生长链的游离3'‑端基。所述寡核苷酸包含至少两个通过N3′→P5′磷酰胺酯键联连接的核苷亚基。所述...

本公开提供了在未使用选自低甲基化剂(HMA)和来那度胺或两者的药剂治疗的受试者中治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的方法。所述方法包括向所述受试者施用有效量的端粒酶抑制剂，诸如例如伊美司他或伊美司他钠。在一些情况下，所治疗的受试者被分类为...

本发明涉及一种使用每循环3步骤固相支持物结合的方法制备端粒酶抑制剂伊美司他的方法，其包括以下步骤：使与支持物结合的寡核苷酸的3'‑氨基脱保护、与5'‑氨基亚磷酸酯偶合和用酰基二硫化物硫化，其特征在于每个循环中均没有额外的加帽步骤，所述步...

本发明涉及用于血液癌症的组合治疗。更具体地，端粒酶抑制剂和Bcl‑2抑制剂的组合用于治疗血液癌症，包括AML。在某些实施例中，所述端粒酶抑制剂是伊美司他或伊美司他钠，所述Bcl‑2抑制剂是ABT‑199。

本公开各方面包括用于制备多核苷酸的方法。在一些实施方案中，所述方法包括使第一多核苷酸组合物与多价阳离子盐接触以使包含至少一个多价阳离子抗衡离子的多核苷酸盐沉淀，所述第一多核苷酸组合物包含：具有7个或更多个核苷亚基的序列的多核苷酸并且所述...

本公开提供一种经由依次偶联循环来制备寡核苷酸的固相方法，所述方法包括二核苷酸二聚体亚基至少一次偶联于生长链的游离3'‑端基。所述寡核苷酸包含至少两个通过N3′→P5′磷酰胺酯键联连接的核苷亚基。所述方法可包括以下步骤：(a)使连接于固相...

本文提供用于减少诊断患有或认为患有诸如特发性血小板增多症(ET)等骨髓增生性病症的个体的肿瘤祖细胞增殖并且缓解相关症状的方法。本文还提供用于使用端粒酶抑制剂来将诊断患有或怀疑患有诸如ET等骨髓增生性病症的个体的血液中的血小板计数维持在相...

本文中提供用于鉴定会受益于端粒酶抑制剂化合物治疗的诊断有细胞增殖性病症的个体的方法。本文中还提供用端粒酶抑制剂化合物治疗这些个体的方法。该方法包括鉴定会受益于所述治疗的个体，其基于来自所述个体的癌细胞中端粒的平均相对长度。