CFTR调节剂制造技术

本发明专利技术的化合物及其药学上可接受的组合物用作ATP-结合弹夹(“ABC”)转运蛋白或其片段，包括囊性纤维化跨膜传导调节因子(“CFTR”)的调节剂。本发明专利技术也涉及使用本发明专利技术的化合物治疗CFTR介导的疾病的方法。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及囊性纤维化跨膜传导调节因子(“CFTR”)的调节剂，其组合物及其使用方法。本专利技术还涉及使用这类调节 剂治疗CFTR介导的疾病的方法。
技术介绍
ABC转运蛋白是一族膜转运蛋白，它们调节多种药理活性剂，潜在毒性药物和异生物质以及阴离子的转运。ABC转运蛋白是同源性膜蛋白，它们结合和利用细胞三磷酸腺苷(ATP)供它们的特异性活性。这些转运蛋白中有些被发现是多药耐药性蛋白(象MDRl-P糖蛋白或多药耐药性蛋白MRP1)，为恶性癌细胞防御化疗剂。直到现在，已经鉴别了 48种ABC转运蛋白，基于它们的序列同一性和功能分为7个家族。ABC转运蛋白调节体内多种重要的生理作用，并且提供对来自环境的有害化合物的防御。由于这一原因，所以它们代表用于治疗与该转运蛋白缺陷相关的疾病，防止药物从靶细胞中转运出来和干预其中调节ABC转运蛋白可能是有益的其他疾病的重要的潜在药物靶。通常与疾病相关的ABC转运蛋白家族中的一个成员为cAMP/ATP-介导的阴离子通道CFTR。CFTR在各种细胞类型中表达，包括可吸收型和分泌型上皮细胞，其中它调节通过膜的阴离子流量以及其它阴离子通道和蛋白质的活性。在本文档来自技高网...

【技术保护点】
式I的化合物：或其药学上可接受的盐，其中：R“1各自为：其中：m为0？4；RP为任选取代的C1？C6脂族基，其中至多其中的两个碳单元任选和独立地被？CO？，？CONRN？，？CO2？，？OCO？，？NRNCO2？，？O？，？OCONRN？，？，？NRNCO？，？S？，？SO？，？SO2？，？NRN？替代；RM独立地为？ZMR11，其中ZM各自独立地为键或任选取代的支链或直链C1？C6脂族基链，其中ZM中的至多两个碳单元任选和独立地被？CO？，？CONRN？，？CHRN？，？CO2？，？OCO？，？NRNCO2？，？O？，？OCONRN？，？NRNCO？，？S？，？SO？，？SO2？，？NRN？...

【技术特征摘要】
...

【专利技术属性】
技术研发人员：S·哈迪达鲁阿，P·D·J·格鲁滕休斯，周竞兰，B·贝尔，M·米勒，J·麦卡特内，
申请(专利权)人：沃泰克斯药物股份有限公司，
类型：发明
国别省市：