本发明专利技术涉及通过操作靶基因表达用于治疗癌症的方法，包括上调，沉默和／或下调所述基因，如分别为ＥＧＦＲ－ＲＰ，ＴＲＡ１，ＭＦＧＥ８，ＴＮＦＳＦ１３和ＺＦＰ２３６。该方法可用于治疗癌症和／或抑制肿瘤生长，这是通过增强被证实为诸如ＩＣＴ１０３０，蛋白，肽药物和基因治疗形式的目标的基因的表达；或通过ＲＮＡ干扰以沉默和／或下调目标，如ＩＣＴ１０２４，ＩＣＴ１０２５和ＩＣＴ１０３１和ＩＣＢ１００３，它们被证实是抗体，小分子和其他抑制剂药物形式的目标。
【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及通过操作验证的癌症药物目标的活性或表达治疗疾病的方法，其中，所述目标业已通过在疾病动物模型中操作靶基因表达的方法得到了验证。更具体地讲，本专利技术涉及诸如ICT 1024，ICT 1025，ICT 1030，ICTB 1031和ICBT 1003的目标的上调，沉默，抑制和/或下调，所述目标是使用siRNA验证的。本专利技术涉及可用于治疗癌症和/或抑制肿瘤生长的方法，这是通过增强被证实为蛋白，肽和基因治疗药物形式的目标ICT 1030的表达，或通过RNA干扰以便沉默和/或下调被证实为抗体，小分子和其他抑制剂药物形式的目标ICT 1024，ICT 1025，ICT 1031和ICT 1003的基因。
技术介绍
癌或癌前期的生长通常被称为恶性肿瘤，而不是良性肿瘤。良性肿瘤细胞与正常的，周围的细胞类似。只有在肿瘤长大到足以干扰其他器官时才有必要治疗。相反，恶性肿瘤比良性肿瘤生长得更快，并且它们可能穿透并且破坏局部组织。某些恶性肿瘤可能通过血液或淋巴系统扩散到整个身体中。无法预测的和无法控制的生长使得恶性癌症危险，并且在很多场合下是致命的。这些肿瘤与原始组织相比在形态学上不是典型的，并且没有包膜。恶性肿瘤在手术切除之后通常会复发。很多人类疾病是增殖性细胞病理学的结果。癌或癌前期的生长通常是增殖性细胞病理学的结果，并且，通常被称为恶性肿瘤，而不是良性肿瘤。良性肿瘤细胞与正常的，周围的细胞类似。只有在肿瘤长大到足以干扰其他器官时才有必要治疗。相反，恶性肿瘤比良性肿瘤生长得更快，并且它们可能穿透并且破坏局部组织。某些恶性肿瘤可能通过血液或淋巴系统扩散到整个身体中，并且，它们是无法预测的和不受控制的生长使得恶性癌症危险，并且在很多场合下是致命的。这些肿瘤与原始组织相比在形态学上不是典型的，并且没有包膜。恶性肿瘤在手术切除之后通常会复发。因此，增殖性疾病的治疗通常是针对增殖性细胞活性，如在恶性癌症或恶性肿瘤中所出现的情况，其目的是干预所述增殖过程。恶性生长的抑制或预防在癌症发展的早期阶段是最有效的。因此，重要的是鉴定并且验证在增强过程中起作用的分子目标，以及它们的诱导，并且，特别是在恶性疾病中，肿瘤形成的早期迹象。具体目标是确定与它相关的潜在的肿瘤生长或基因表达抑制因子或制剂。所述肿瘤生长和/或基因表达和治疗因子或制剂的开发涉及对细胞分裂和分化的遗传控制机制的了解，特别是与肿瘤发生相关。不幸的是，业已确定的适合干预增殖性疾病的蛋白目标是有限的。在少数确定的目标，如生长因子，如EGF及其受体中，少有(如果有)能够适当干预增殖性疾病，如恶性癌症和牛皮癣。另外，业已证实了鉴定干预细胞增殖性病理学的更好目标的难度。在人类基因组中存在大量的基因和蛋白，并且很多这样的基因和蛋白，以及所述蛋白的翻译后修饰形式与细胞增殖性病理学相关。在许多基因，蛋白，和翻译后修饰的蛋白中，只有少数的特殊因子能够有效靶定干预细胞增殖性病理学。因此，有必要鉴定这些特殊因子。除了必须鉴定特殊基因，蛋白和翻译后修饰的蛋白以便靶定干预增殖性细胞病理学之后，必须证实其他问题，即所靶定的因子在活性病理学组织中的活性病理学中确实提供了有效的干预。不幸的是，在细胞培养条件下的细胞增殖证实了可以靶定的很多因素，但是，最终没有被证实能有效活性病理学组织中的目标。因此，准确鉴定干预增殖性细胞病理学的目标，需要研究活性病理学组织，如在人类疾病的动物模型中。因此，治疗通常是针对恶性癌症或恶性肿瘤。恶性生长的干预在癌症发育的早期阶段是最有效的。因此，特别重要的是鉴定并且验证肿瘤形成的早期症状的目标，并且确定与它相关的潜在的肿瘤生长或基因表达抑制因子或制剂。所述肿瘤生长和/或基因表达和治疗因子或制剂的开发涉及对细胞分裂和分化的遗传控制机制的了解，特别是与肿瘤形成相关。RNA干扰(RNAi)是转录后过程，其中，双链RNA(dsRNA)能够以序列特异性方式抑制基因表达。所述RNAi过程是通过至少两个步骤进行的在第一个步骤中，通过内源性核糖核酸酶将较长的dsRNA裂解成较短的，长度小于100-，50-，30-，23-，或21-核苷酸的dsRNAs，称之为“小的干扰RNAs”或siRNAs。在第二个步骤中，较小的siRNAs介导了目标RNA的降解。可以通过将较长的dsRNA或较短的siRNA导入细胞内的靶序列获得这种RNAi效应。另外，还证实了RNAi效应可以通过导入能产生互补于靶基因的dsRNA的质粒获得。业已在以下生物中将RNAi成功地用于基因功能确定果蝇属(Kennerdell等(2000)Nature Biotech 18896-898；Worby等(2001)Sci STKE Aug 14，2001(95)PL1；Schmid等(2002)Trends Neurosci 25(2)71-74；Hammond等(2000)。Nature，404293-298)，秀丽新杆线虫(Tabara等(1998)Science 282430-431)Kamath等(2000)Genome Biology 22.1-2.10；Grishok等(2000)Science 2872494-2497)，和斑马鱼(Kennerdell等(2000)Nature Biotech 18896-898)。在所述模型生物中，业已报道了化学合成的较短的siRNA或体外转录的较长的dsRNA都能有效抑制靶基因表达。有关在非人哺乳动物和人类细胞培养物中成功地获得RNAi效应的越来越多的报道(Manche等(1992)。Mol.Cell.Biol.125238-5248；Minks等(1979)。J.Biol.Chem.25410180-10183；Yang等(2001)Mol.Cell.Biol.21(22)7807-7816；Paddison等(2002)。Proc.Natl.Acad.Sci.USA 99(3)1443-1448；Elbashir等(2001)Genes Dev 15(2)188-200；Elbashir等(2001)Nature 411494-498；Caplen等(2001)Proc.Natl.Acad.Sci.USA 989746-9747；Holen等(2002)NucleicAcids Research 30(8)1757-1766；Elbashir等(2001)EMBO J206877-6888；Jarvis等(2001)TechNotes 8(5)3-5；Brown等(2002)TechNotes 9(1)3-5；Brummelkamp等(2002)Science296550-553；Lee等(2002)Nature Biotechnol.20500-505；Miyagishi等(2002)Nature Biotechnol.20497-500；Paddison等(2002)Genes & Dev.16948-958；Paul等(2002)NatureBiotechizol.20505-508；Sui等(2002)Proc.Natl.Acad.Sci.USA 99(6)5515-5520；Yu等(2002)Proc.Natl.Acad.Sci.US本文档来自技高网...
【技术保护点】
一种用于治疗哺乳动物的与ＩＣＴ１０３０肽的不希望的活性或表达相关的疾病的方法，包括施用能够与ＩＣＴ１０３０肽或基因相互作用的组合物，其中，所述组合物在导入所述哺乳动物组织时能够增强ＩＣＴ１０３０的表达或活性。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员：PY卢，FY谢，MC沃德尔，Y刘，QQ唐，J徐，
申请(专利权)人：因特拉迪格姆公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]
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