提供了通过ＲＮＡ干扰在体内下调靶基因表达的方法和组合物。该方法可用于基于基因的药物开发的靶发现和验证，并且用于人类疾病的治疗。（*该技术在2023年保护过期，可自由使用*）
【技术实现步骤摘要】
【技术保护点】
一种用于在哺乳动物体内下调预先选定的内源基因的方法，包括给所述动物的组织施用包括双链ＲＮＡ分子的组合物，其中，所述ＲＮＡ分子能特异性地减少或抑制所述内源基因的表达。
【技术特征摘要】
...
【专利技术属性】
技术研发人员：PV斯卡里亚，MC沃德尔，PY卢，Q唐，J徐，FY谢，
申请(专利权)人：因特拉迪格姆公司，
类型：发明
国别省市：US[美国]
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