鞘脂-聚烷基胺-寡核苷酸化合物制造技术

本文提供了鞘脂-聚烷基胺亚磷酰胺、生成鞘脂-聚烷基胺-寡核苷酸化合物的方法、包含所述化合物的药物组合物及其在治疗癌症中的使用方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】【专利说明】鞘脂-聚烷基胺-寡核苷酸化合物 序列表 本申请通过引用并入命名为"250_PCT1. ST25"的文件中的核苷酸序列，该文件大 小为24kb，以IBM-PC机器格式创建于2014年7月27日，与MS-Windows具有操作系统兼容性， 并随附提交。 相关申请 本申请要求于2013年7月31日提交的题为"SPHINGOLIPID-P OLYALKYLAMINE-0LIG0NUCLE0TIDE COMPOUNDS"的第61/860,274号美国临时申请的权益，其出于所有目的通 过引用整体并入本文。 专利
本文公开了包括鞘脂-聚烷基胺亚磷酰胺在内的鞘脂-聚烷基胺基化合物和生成 鞘脂-聚烷基胺-寡核苷酸化合物的方法、所述鞘脂-聚烷基胺-寡核苷酸化合物、包含所述 鞘脂-聚烷基胺-寡核苷酸化合物的药物组合物及其用于调苄基因表达的使用方法。所述寡 核苷酸包括三链DNA和单链及双链寡核苷酸(包括反义分子），和可用于治疗患癌受试者的 RNAi 分子例如双链 DNA(dsDNA)，包括 siRNA、siNA、miRNA、anti-mi!lSsaRNA。 专利技术背景 治疗性寡核苷酸(包本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种包含鞘脂‑聚烷基胺缀合物的化合物，其具有通式I：其中R1是支链或直链C7‑C24烷基、烯基或多烯基；R2、R3和R4各自独立地选自由以下组成的组：氢、支链或直链聚烷基胺或其衍生物、核苷酸、寡核苷酸、偶联部分和保护基团；R3’是氢、C1‑C4烷基或保护基团；A2、A3和A4各自独立地存在或不存在，但若存在则选自由C(O)、C(O)NHX、C(O)NHR5X、C(O)R5X、C(O)R5C(O)X、R5X和R5OC(O)X组成的组；R5是任选地被一个或多个杂原子取代的支链或直链C1‑C10烷基链；X存在或不存在，但若存在则为S、P、O或NH；R2、R3或R4中的至少一者是支链或直链聚烷基胺或其...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：莎伦·阿夫金纳祖姆，吉恩·希尔德斯海姆，提塔萨·克莱门，吉恩克里斯多佛·特鲁菲特，杰拉尔德·马蒂斯，
申请(专利权)人：奇比艾企业有限公司，比欧拉伯有限责任公司，
类型：发明
国别省市：以色列;IL