【技术实现步骤摘要】
【专利说明】 本申请是申请日为2010年6月10日、题为《改进的脂质制剂》的中国专利技术专利申 请201080026228. 8的分案申请。 优先权要求 本申请要求于2009年6月10提交的美国第61/185, 800号申请和2009年9月22 日提交的美国第61/244, 834号申请的优先权,其中每个专利申请的内容通过引用整体并 入本文。
本专利技术涉及利用脂质颗粒递送治疗剂的领域。具体地,本专利技术提供了有利于核酸 的体内递送的阳离子脂质和含有此类脂质的脂质颗粒,以及适合用于体内治疗用途的核 酸-脂质颗粒组合物。此外,本专利技术提供了制备此类组合物的方法以及利用此类组合物将 核酸引入细胞的方法,例如用于多种疾病症状的治疗。
技术介绍
治疗性核酸包括例如小干扰RNA(siRNA)、微RNA(miRNA)、反义寡核苷酸、核酶、质 粒和免疫刺激性核酸。此类核酸通过多种机制起作用。对于siRNA或miRNA,此类核酸可 通过称为RNA干扰(RNAi)的过程下调特定蛋白质的细胞内水平。在将siRNA或miRNA引 入细胞质后,此类双链RNA构建体可结合称为RI ...
【技术保护点】
式I的阳离子脂质:或其药学上可接受的盐。
【技术特征摘要】
...
【专利技术属性】
技术研发人员:埃金·安金科,约瑟夫·R·多尔金,秦晓君,威廉·坎特里,穆希亚·曼努哈兰,卡兰特赫塔西尔·G·拉吉夫,杰雅帕卡什·K·娜瑞安纳尔,穆图萨米·贾亚拉曼,陈建新,史蒂芬·安塞尔,
申请(专利权)人:阿尔尼拉姆医药品有限公司,
类型:发明
国别省市:美国;US
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