本发明提供了具有改善的肝组织嗜性和更强的外源基因表达、和/或改善的逃避中和抗体的能力的AAV衣壳、相关核酸、AAV颗粒、含有所述核酸的细胞及其药物配制品。还提供了所述AAV衣壳、所述核酸、所述AAV颗粒或所述药物配制品在制造用于将靶基因...

本发明涉及一种用于治疗与人凝血因子IX(hFIX)缺乏相关的疾病的药物组合，其包含具有免疫球蛋白G降解酶活性的多肽IdeS，和包含人凝血因子IX的编码序列的重组腺相关病毒(rAAV)载体，其中所述具有免疫球蛋白G降解酶活性的多肽IdeS...

本发明提供了一种适应无血清培养基环境的悬浮培养的HEK293细胞及其用于病毒生产的应用，同时披露了所述HEK293细胞的制备方法。所述方法包括对HEK293细胞的无血清悬浮驯化培养，和对具有高产性质的HEK293细胞的筛选。所述方法制备...

提供了编码SMN多肽的经密码子优化的序列和包含在杂合启动子的控制下的所述序列之一的重组腺相关病毒(rAAV)载体。还提供了包含所述rAAV载体的病毒颗粒，包含所述rAAV载体或所述病毒颗粒的药物组合物，及其在治疗脊髓性肌萎缩(SMA)中...

提供了重组腺相关载体以及所述重组腺相关载体用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)的用途，所述重组腺相关载体包含编码与选定基因表达调控序列连接的CYP4V2的密码子优化序列。

本发明提供一种免疫球蛋白G降解酶(IdeS)的冻干制剂。本发明还提供用于制备所述冻干制剂的液体药物组合物和冻干方法，以及通过复配所述冻干制剂获得的复配制剂。所述冻干制剂获得的复配制剂。

本发明提供一种生产酿脓链球菌的免疫球蛋白G降解酶(IdeS)的稳定工程菌株。本发明还提供免疫球蛋白G降解酶的可溶表达方法、发酵制备工艺和纯化工艺。制备工艺和纯化工艺。

本发明提供一种检测重组腺相关病毒(rAAV)载体制品中载体外的游离DNA和/或错误包装DNA的含量的方法。包装DNA的含量的方法。

本发明涉及一种波形微结构混合单元。还涉及具有该单元的微流控装置，以及所述单元或装置用于制备纳米颗粒如脂质纳米颗粒或自组装颗粒的用途。颗粒的用途。颗粒的用途。

本发明涉及表达凝血因子IX的表达构建体和重组腺相关病毒(rAAV)载体，包含所述rAAV载体的病毒颗粒和药物组合物，以及它们用于治疗或预防B型血友病的用途。或预防B型血友病的用途。