用于治疗结晶样视网膜变性的重组腺相关病毒载体制造技术

提供了重组腺相关载体以及所述重组腺相关载体用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)的用途，所述重组腺相关载体包含编码与选定基因表达调控序列连接的CYP4V2的密码子优化序列。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】

本公开文本提供了包含编码cyp4v2的核酸的表达盒和重组腺相关病毒(raav)载体。还提供了包含raav载体的病毒颗粒、包含病毒颗粒的组合物及其用途。

技术介绍

1、最新的进展表明，基因疗法在治疗人类遗传障碍方面具有很大的前景[1]。已经描述了超过6,000种遗传疾病[2]，随着基因组测序技术的进一步披露，遗传疾病的数量仍在增加[3]。近年来，更安全的递送载体的发现和新的基因编辑技术的揭示，显著增强了用于治疗这些遗传疾病的工具箱，采用该工具箱时缺陷基因可以通过治疗性载体携带的外源性dna进行补充，或通过基因编辑在原位被永久纠正[4]。与这个有前途的前景相反，临床上可治疗的遗传障碍的列表增长缓慢[5]。这种情况的一个主要限制因素是可向人转化的动物模型缺失，这阻碍了基因疗法的治疗效果的评价[6]。

2、结晶样视网膜变性(bietti crystalline dystrophy，bcd，mim 210370)是一种常染色体隐性遗传疾病，最早由意大利眼科医生g.b.bietti在1937年描述，因在患者眼底观察到其明显的黄白色结晶样沉积物而得名[7]。本文档来自技高网...

【技术保护点】

1.一种分离的核酸分子，所述分离的核酸分子包含选自由SEQ ID NO:2-17组成的序列的组且编码人CYP4V2多肽的核苷酸序列。

2.根据权利要求1所述的分离的核酸分子，其中所述核苷酸序列选自SEQ ID NO:8、9、15、16和17。

3.根据权利要求2所述的分离的核酸分子，其中所述核苷酸序列是SEQ ID NO:8或SEQID NO:16。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的分离的核酸分子，所述分离的核酸分子进一步包含与编码CYP4V2的核苷酸序列的5’可操作地连接的启动子。

5.根据权利要求4所述的分离的核酸分子，其中所述启动...

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】

1.一种分离的核酸分子，所述分离的核酸分子包含选自由seq id no:2-17组成的序列的组且编码人cyp4v2多肽的核苷酸序列。

2.根据权利要求1所述的分离的核酸分子，其中所述核苷酸序列选自seq id no:8、9、15、16和17。

3.根据权利要求2所述的分离的核酸分子，其中所述核苷酸序列是seq id no:8或seqid no:16。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的分离的核酸分子，所述分离的核酸分子进一步包含与编码cyp4v2的核苷酸序列的5’可操作地连接的启动子。

5.根据权利要求4所述的分离的核酸分子，其中所述启动子是cag启动子。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的分离的核酸分子，所述分离的核酸分子进一步包含在编码cyp4v2的核苷酸序列的3’处的多腺苷酸化序列。

7.根据权利要求6所述的分离的核酸分子，其中所述多腺苷酸化序列是牛生长激素(bgh)多聚a、合成的多聚a(spa)或猿猴病毒40(sv40)多聚a，更优选sv40多聚a。

8.根据权利要求1...

【专利技术属性】
技术研发人员：郭璐，陶冶铮，田幸雪，曲彬，李伟，朱晰，赵小平，
申请(专利权)人：上海天泽云泰生物医药有限公司，
类型：发明
国别省市：