本发明涉及医学和生物技术领域。特别地，本发明涉及可用于治疗、预防和/或延缓斯达加特氏病和/或与ABCA4相关的眼部疾病的新的反义寡核苷酸(AON)。更优选地，本发明涉及用于抑制或阻断人ABCA4前体‑mRNA中的外显子39跳读的AON。

本发明涉及医学和免疫学领域。具体而言，本发明涉及可用于治疗、预防和/或延缓II型乌谢尔综合征和/或USH2A相关的非综合征性视网膜变性的新型反义寡核苷酸(AON)。

本发明涉及能够在真核细胞中在目标RNA中对目标核苷酸(腺苷)进行特异性编辑的反义寡核苷酸，其中所述寡核苷酸自身不形成分子内发夹或茎环结构，其中所述寡核苷酸在目标RNA区域中待编辑的目标腺苷相对的位置处包括胞苷(非互补性核苷酸)或尿苷。

本发明涉及医学和免疫学领域。特别地，它涉及可用于治疗、预防和/或延迟Usher综合征II型和/或USH2A相关的非综合征型视网膜变性(尤其是通过使人USH2A基因中的外显子40和41之间的假外显子(PE40)跳读)的新型反义寡核苷酸。

本发明涉及包含重复三核苷酸单元的反义寡核苷酸(AON)，其用于治疗或预防遗传性眼病、优选由RNA毒性引起的眼营养不良症比如Fuchs角膜内皮营养不良(FECD)。本发明的寡核苷酸用于靶向内含子序列中存在的三核苷酸重复(TNR)序列扩增，...

一种能够防止或减少外显子80包含到人COL7A1 mRNA中的反义寡核苷酸，以及用于防止或减少外显子80包含到人COLA1 mRNA中的方法。

本发明涉及能够防止或减少外显子73包含到人COL7A mRNA中的反义寡核苷酸，其以多种方式进行表征：(a)寡核苷酸的序列包含至多两个CpG序列；(b)寡核苷酸的长度不多于24个核苷酸；(c)寡核苷酸能够与外显子73中的(SRp40/S...

反义寡核苷酸靶向CEP290基因的内含子26中的突变并减少异常外显子包含到CEP290 mRNA中。寡核苷酸不包含多于3个连续的鸟苷，具有不多于60％的鸟苷核碱基，包含至多一个CpG序列，和/或不具有形成包含3个或更多个连续互补碱基对的...

一种对哺乳动物细胞的内源性染色体DNA序列进行改变的方法，其包括以下步骤：(i)向所述细胞中引入序列与染色体DNA序列互补并且包括所述改变的寡核苷酸；(ii)给予细胞充分长的时间，以通过内源性核酸修饰途径将改变并入内源性染色体DNA序列...

使用寡核苷酸构建体实现RNA编辑，所述寡核苷酸构建体包含(i)对于待编辑的靶核酸序列特异性的靶向部分和(ii)能够结合和募集天然存在于细胞中的核酸编辑实体的募集部分。核酸编辑实体比如ADAR通过靶向部分被重定向到预先选择的靶位点，从而促...