通过阻断肝脏中LDL与LDL受体(LDLR)的结合，且接着施用靶向非肝脏组织的基于有效负载的疗法来增加递送至受试者的非肝脏靶标的有效负载百分比，从而增强基于有效负载的基因疗法的组合物和方法。

本文公开了在一些实施方案中可用于基因组编辑技术的紧凑蛋白如紧凑核碱基编辑器的组合物。

新颖化合物、组合物以及使用其和制备其的方法，其可用于治疗α‑1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。(式(I))

本公开提供了治疗囊性纤维化或CFTR介导的疾病的方法，所述方法包括施用化合物(I)、其氘化衍生物或前述中的任一种的药学上可接受的盐，例如，施用约1mg至约400mg的化合物(I)。本公开还提供了药物组合物，所述药物组合物包括化合物(I)...

公开了制备化合物I的过程和方法。还公开了化合物I的结晶形式、其药学上可接受的盐、溶剂化物、水合物和共晶、包含所述化合物I的结晶形式、其药学上可接受的盐、溶剂化物、水合物和共晶的药物组合物、使用所述化合物I的结晶形式、其药学上可接受的盐、...

本文提供了用于治疗诸如年龄相关性黄斑变性(AMD)的眼部病症的给药方案。这些方案包括以指定剂量和频率向有需要的受试者施用包含补体因子I(CFI)和结合配偶体的融合构建体。

本公开提供了至少一种化合物、互变异构体、氘化衍生物或药学上可接受的盐，其选自式I化合物、其互变异构体、这些化合物或互变异构体的氘化衍生物和前述中任一者的药学上可接受的盐；包括其的组合物；以及使用其的方法，包含治疗APOL1介导的疾病的用...

本公开提供了：囊性纤维化跨膜传导调控因子(CFTR)的调节剂，含有至少一种此类调节剂的药物组合物，使用此类调节剂和药物组合物治疗包括囊性纤维化在内的CFTR介导的疾病的方法，采用这些调节剂的组合药物组合物和组合疗法，以及用于制备此类调节...

本公开提供了至少一种选自式I化合物、其互变异构体、这些化合物或互变异构体的氘化衍生物和前述中的任一者的药学上可接受的盐的化合物、互变异构体、氘化衍生物或药学上可接受的盐、包括其的组合物和使用其的方法，包含治疗APOL1介导的疾病的用途，...

本公开提供了治疗囊性纤维化或CFTR介导的疾病的方法，所述方法包括施用化合物I、其氘化衍生物或前述中的任一种的药学上可接受的盐。本公开还提供了药物组合物，所述药物组合物包括化合物I、其氘化衍生物或前述中的任一种的药学上可接受的盐，并且任...

本申请涉及用于治疗囊性纤维化的药物组合物。一种药物组合物，包含化合物(I)。治疗囊性纤维化的方法包括向患者施用一种或多种此类药物组合物。

本公开提供了至少一种化合物、互变异构体、氘化衍生物或药学上可接受的盐，其选自式I化合物、其互变异构体、这些化合物或互变异构体的氘化衍生物和前述中任一个的药学上可接受的盐；包括其的组合物；以及使用其的方法，包含治疗APOL1介导的疾病的用...

本公开提供了至少一种化合物、互变异构体、氘化衍生物或药学上可接受的盐，其选自式I化合物、其互变异构体、这些化合物或互变异构体的氘化衍生物和前述中任一者的药学上可接受的盐；包括其的组合物；以及使用其的方法，包含治疗APOL1介导的疾病的用...

公开了制备化合物(I)的过程和方法。还公开了化合物(I)的结晶形式、其药学上可接受的盐、溶剂化物、水合物和共晶、包括所述化合物(I)的结晶形式、其药学上可接受的盐、溶剂化物、水合物和共晶的药物组合物、使用所述化合物(I)的结晶形式、其药...

本公开提供了囊性纤维化跨膜传导调控因子(CFTR)的调节剂、含有至少一种此类调节剂的药物组合物、使用此类调节剂和药物组合物治疗囊性纤维化的方法以及用于制备此类调节剂的方法。

本文提供了相对于野生型CFI表现出至少一种改善的特征的补体因子I(CFI)变体和含有CFI的融合构建体。本公开的CFI变体和融合构建体可表现出可调的特异性和活性。本文提供的CFI变体和融合构建体可用于治疗与补体系统的失调或CFI的缺乏相...

本公开提供了至少一种选自式I化合物、其互变异构体、这些化合物或互变异构体的氘化衍生物和前述中任一者的药学上可接受的盐的化合物、互变异构体、氘化衍生物或药学上可接受的盐、包括其的组合物和使用其的方法，包含治疗APOL1介导的疾病的用途，所...

本公开提供了选自式(I)化合物、其互变异构体、这些化合物或互变异构体的氘化衍生物和前述中任一者的药学上可接受的盐的至少一种化合物、互变异构体、氘化衍生物或药学上可接受的盐、包括其的组合物和使用其的方法，包含治疗APOL1介导的疾病的用途...

本文提供了包含野生型补体因子I(CFI)及其变体的药学上可接受的制剂；在一些实施方案中，该野生型CFI及其变体是融合构建体例如包含人血清白蛋白的融合构建体的一部分。这些制剂在以液体或冻干状态储存期间稳定CFI对抗急性应力。还提供了制备这...

本公开提供了化合物I的新型固态形式，所述新型固态形式选自化合物I磷酸盐水合物形式A、化合物I游离形式一水合物、化合物I磷酸盐甲醇溶剂化物和化合物I磷酸盐MEK溶剂化物；包括所述新型固态形式的组合物以及其制备和使用方法，包含在治疗APOL...