本文提供将核酸有效地递送至耳蜗和前庭细胞的材料和方法，以及治疗与基因缺陷相关的感觉传导障碍的方法。

本文公开的是通过给予有效量的促进再生的OPN片段(任选地与IGF1和/或BDNF一起)来促进在其CNS中具有神经元病变的受试者中的神经元长出的方法。也可给予电压门控钾通道阻滞剂。还公开了药物组合物、用于给予的装置和试剂盒。

本发明提出AIP肽和多核苷酸组合物、使用此类组合物治疗CPVT的方法、以及人诱导多能干细胞衍生心肌细胞模型，可用于表征调节心肌传导和收缩的剂。

本发明提供激活印记控制区内阻遏的等位基因从而治疗印记相关病变的方法。

本文描述了包含鱼油和中链甘油三酸酯(MCT)和/或ω‑3脂肪酸和中链甘油三酸酯(MCT)的乳剂组合物。在一些实施方式中，组合物进一步包含例如α‑生育酚或一种或多种脂肪酸。本文进一步提供了使用该组合物例如向受试者提供营养(例如肠外营养)和...

本发明提供用于治疗或预防溶酶体疾病或病症的组合物和方法，该治疗或预防涉及增加受试者的金属硫蛋白多肽或多核苷酸的水平、表达或活性。

本文描述了用于检测细胞中的重组事件和/或重排事件的方法和分析。在一些实施方式中，所述方法和/或分析涉及线性扩增介导的PCR((LAM)‑PCR)。在一些实施方式中，所述重组事件是V(D)J重组事件。

本文描述的是新的抗PD1抗体试剂(例如，抗体、其抗原结合片段和/或嵌合抗原受体)。本文还描述了包含所公开的抗体试剂的抗体‑药物缀合物或试剂盒，以及通过给予所公开的抗体试剂来治疗癌症的方法。

本实施方式提供了金黄色葡萄球菌(SA)多抗原提呈系统(MAPS)免疫原性组合物，所述免疫原性组合物包含诱导免疫应答的免疫原性多糖，其中，至少一种金黄色葡萄球菌(SA)肽抗原或多肽抗原通过互补亲和分子缔合至所述免疫原性多糖。在一些实施方式...

本发明提供了通过在移植富集小胶质细胞重建潜力的造血细胞后重建脑髓样细胞和小胶质细胞来治疗或预防中枢神经系统的神经疾病或病症(例如，贮积症，溶酶体贮积症，神经退化性疾病等)的组合物和方法。本发明亦提供用于消融和重建小胶质细胞的组合物和方法。

本发明涉及用于治疗核糖体障碍和核糖体病(例如Diamond Blackfan贫血(DBA))的方法、组合物和试剂盒。在一些实施方式中，本发明涉及新型化合物(即RSK(p90S6K)抑制剂；p70S6K抑制剂；以及rps6抑制剂)在治疗核...

本发明提供用来改善人类细胞的体细胞核转移(SCNT)效率及人类核转移ESC(hNT‑ESC)的后续产生的方法和组合物。更具体地，本发明涉及下述发现：人类供体的体细胞的细胞核遗传物质中重编对抗区域(RRR)内的组蛋白H3赖氨酸9(H3K9...

本文提供了通过在基因组水平上破坏BCL11A表达以增加细胞中胎儿血红蛋白水平的方法以及组合物。本文还提供了涉及通过胎儿血红蛋白水平的再诱导来治疗血红蛋白病的方法以及组合物。

本发明提供有关于发现游离脂肪酸受体1(FFA1)作为治疗标靶的方法和组合物，用于治疗或预防以血管生成为特征的神经元疾病或病症疾病或病症，或更概略而言，眼睛的血管疾病、视网膜变性及/或肿瘤为特征的疾病或病症。描述了已知FFA1抑制剂的治疗...

本公开提供了能够在细菌中以可溶形式高产量地表达的修饰的生物素结合蛋白。还提供了包含所述修饰的生物素结合蛋白和抗原的融合蛋白。本公开进一步提供了金黄色葡萄球菌来源的α‑溶血素的非溶血性变体、以及包含α‑溶血素的非溶血性变体和生物素结合域的...

本实施方式提供免疫原性多抗原提呈系统，所述免疫原性多抗原提呈系统包含聚合物，抗原通过互补亲和分子缔合至所述聚合物。例如，所述聚合物可为多糖、或抗原性多糖，来自相同或不同病原体的蛋白抗原或肽抗原间接连接至所述聚合物。本发明的免疫原性组合物...

本文公开的实施方式提供了：经工程化修饰的造血干细胞(HSC)、经人工前列腺素E2(PGE2)刺激的HSC、包含这些HSC的组合物、使用这些经修饰的HSC用于治疗自身免疫性疾病和紊乱的方法以及用于抑制免疫系统的方法。具体而言，经工程化修饰...

本发明公开一种系统和方法，所述装置包括具有被一个或多个多孔膜分隔的中央微通道的主体。所述膜被设置成将所述中央微通道分隔成两个以上的平行的中央微通道，其中一种或多种第一流体经由第一中央微通道供应，一种或多种第二流体经由第二或多个中央微通道...

本文描述的是涉及使用例如适体‑siRNA嵌合体分子治疗癌症(例如乳腺癌)的方法和组合物。

本文的实施方式提供了用于RNA聚合酶II表达的专门设计的合成的BCL11A靶向microRNA；以及通过增加胎儿血红蛋白水平的表达水平而用于治疗血红蛋白病(例如镰状细胞疾病或地中海贫血)的方法。在具体的说明性实施方式中，本发明部分提供了...