【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
本专利技术涉及RNA干扰(RNAi)领域。本专利技术更具体地涉及具有改进的体内递送特性的核酸分子的眼部给予以及它们在有效基因沉默方面的用途。
技术介绍
互补寡核苷酸序列是前景光明的治疗剂以及在阐明基因功能方面的有用研究工具。然而，现有技术中寡核苷酸分子罹受一些问题，这些问题可以阻碍它们的临床开发，并且频繁地使得在体内使用此类组合物难以达到预期的有效的基因表达(包括蛋白合成)抑制。一个主要问题是这类化合物至细胞与组织的递送。常规的双链RNAi化合物(19-29个碱基长)形成一种高度带负电的大约1.5nm乘10_15nm大小的刚性螺旋。这种杆条式分子不能通过细胞膜并且结果是在体外以及体内具有极其有限的效能。结果，所有常规的RNAi化合物都要求某种类型的递送载体以促进其组织分布与细胞吸收。这被认为是RNAi技术的一个主要限制。已经存在许多 尝试来对寡核苷酸应用化学修饰以改进其细胞吸收特性。此种修饰之一是将一种胆固醇分子附接至该寡核苷酸上。这种方法首先由Letsinger等人在1989年报道。之后，ISIS制药公司(ISIS Pharmaceuticals, Inc.)...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...
【专利技术属性】
技术研发人员：林恩·利伯蒂娜，阿纳斯塔西娅·赫沃罗瓦，威廉·萨洛蒙，琼安·卡门斯，德米特里·萨马尔斯基，托得·M·伍尔夫，詹姆斯·卡尔迪亚，
申请(专利权)人：雷克西制药公司，
类型：
国别省市：
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