对可还原聚(酰氨基亚乙基亚胺)的可切割修饰以增强核苷酸递送制造技术

利用p(TETA/CBA)、其聚乙二醇化的类似物、p(TETA/CBA)-g-PEG2k以及分别为10/90和50/50wt%的两种物质的混合物制备人工合成多聚物制剂。增加的PEG?wt%抑制人工合成多聚物形成。这个工作证实利用p(TETA/CBA)与p(TETA/CBA)-g-PEG2k产物的混合物通过改变PEG?wt%来制备同质人工合成多聚物的可行性。此外，本发明专利技术公开制备p(TETA/CBA)-g-PEG2k的一步方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】对可还原聚(酰氨基亚乙基亚胺)的可切割修饰以增强核苷酸递送
技术介绍
基因疗法是治疗目前常规疗法处理的基于遗传的疾病的可行性替代选择。然而，其临床成功受到开发安全和有效的核酸载体的不确定的设计和配制要求的阻碍。最近的研究进展通过载体修饰提高载体安全性和效力，利用聚乙二醇(PEG)和/或细胞特异性靶向配体改变表面电荷和/或组织特异性(I)。聚合非病毒基因载体具有明显优势，因为如果设计谨慎，它们是非免疫原性的，并且易于修饰以表现出多功能特性(2)。非病毒聚阳离子还相对经济有效，易于工业制备，并且可以携带大量治疗性核酸(3，4)。已测试许多结构上不同的由线性、支化或树突结构组成的聚合物和共聚物用于体外和体内用途的效力和稳定性。聚亚乙基亚胺(polyethylenimine)基因载体(PEI)已进行了最严格地研究，并且是本领域中的标准，因为它们容易地将DNA缩合为核酸/聚阳离 子纳米颗粒(人工合成多聚物(polyplex))，以保护核酸免受血清核酸酶降解，并且在体外和体内于许多细胞类型中表现出相对高的转基因递送和表达。不幸的是，由于不可降解的聚阳离子的细胞内积累，PEI常表现出细胞毒性(3，5)。本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】...

【专利技术属性】
技术研发人员：J·W·约克曼，J·H·布伦巴赫，S·W·金，
申请(专利权)人：犹他大学研究基金会，
类型：
国别省市：