长效药物制剂制造技术

本发明专利技术涉及长效药物制剂及其用于制备在持续的时间内向有需要的个体提供治疗性多肽的药物的用途：所述治疗制剂包含经遗传修饰的微器官，其中所述微器官是用辅助病毒依赖型腺病毒载体体外转导的真皮微器官，所述载体包含与一个或多个调节序列可操作地连接的编码治疗性多肽的核酸序列，其中所述一个或多个调节序列包含CAG启动子，其中将所述微器官离体保存在培养基中1-8周的时间，其中所述治疗性多肽选自红细胞生成素和干扰素α，并且其中在植入所述长效制剂后，所述制剂：a.将所述治疗性多肽在血清中的表达水平比植入前的基础水平提高，所述提高维持超过一个月；和/或b.将功能标记比基础水平提高至少5%。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及长效治疗制剂及其使用方法，所述制剂包含含有载体的经遗传修饰的微器官，所述载体包含与一个或多个调节序列可操作地连接的编码治疗性多肽如红细胞生成素或干扰素α的核酸序列。
技术介绍
治疗剂可以口服、经皮、通过吸入、通过注射或通过缓释贮库递送。然而，递送方法受限于药剂在接受者中经历的过程、频繁给药的需要和对可用分子尺寸的限制。对于一些方法，治疗剂的量在给药间变化。 涉及将期望的核酸序列/片段亚克隆到载体中(所述载体随后用于修饰特定宿主细胞，所述宿主细胞应产生所需的蛋白质以用于进一步纯化步骤)的蛋白质生成技术在表达的蛋白质的量、蛋白质分泌、翻译后修饰(例如糖基化和蛋白质的精确折叠)等方面受到限制。而且，即使能够获得高水平的蛋白质生成，之后也必须产生大量的重组蛋白并纯化至不含污染物。纯化路线的开发是非常漫长的过程。而且一旦获得纯化的重组蛋白，就必须进行进一步配制以使其稳定和可接受地引入动物或人类中。此外，即使经配制，纯化的重组蛋白仍然由于保持和储存限制而具有有限的贮存期限；因此经常需要反复纯化和配制更多的蛋白质。开发适当制剂的过程也是耗时、困难和昂贵的。因此，广泛认识到需要长效的本文档来自技高网...

【技术保护点】
长效治疗制剂用于制备在持续的时间内向有需要的个体提供治疗性多肽的药物的用途：所述治疗制剂包含经遗传修饰的微器官，其中所述微器官是用辅助病毒依赖型腺病毒载体体外转导的真皮微器官，所述载体包含与一个或多个调节序列可操作地连接的编码治疗性多肽的核酸序列，其中所述一个或多个调节序列包含CAG启动子，其中将所述微器官离体保存在培养基中1？8周的时间，其中所述治疗性多肽选自红细胞生成素和干扰素α，并且其中在植入所述长效制剂后，所述制剂：a.将所述治疗性多肽在血清中的表达水平比植入前的基础水平提高，所述提高维持超过一个月；和/或b.将功能标记比基础水平提高至少5%。

【技术特征摘要】
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【专利技术属性】
技术研发人员：A·L·珀尔曼，
申请(专利权)人：迈德詹尼克斯医疗以色列有限公司，
类型：发明
国别省市：