一种新型脉络膜新生血管基因治疗药物及其用途制造技术

本发明专利技术公开一种新型脉络膜新生血管基因治疗药物Epo-siRNA，所述药物Epo-siRNA是以RNA干扰技术为基础，从GenBank中获得Epo基因的cDNA序列、根据siRNA靶序列选择的基本原则、针对Epo基因设计的长度为21个核苷酸的siRNA，所述药物Epo-siRNA的5’端有两个脱氧核糖核苷酸为单链悬挂状态，所述药物Epo-siRNA进行了甲基化修饰。本发明专利技术所述Epo-siRNA能够高效特异地降低靶mRNA和靶蛋白水平，抑制率达40%，有效抑制脉络膜新生血管的形成。另外，本发明专利技术还公开了所述脉络膜新生血管基因治疗药物Epo-siRNA在用于制备治疗脉络膜新生血管疾病的药物中的用途。

【技术实现步骤摘要】

本专利技术涉及一种短干扰核糖核酸(short interfering RNA, siRNA)药物,尤其是一种在体内RNA及蛋白水平上对Epo表达沉默以及对脉络膜新生血管产生抑制作用的基因治疗药物。
技术介绍
脉络膜新生血管是指来自脉络膜的血管内皮细胞增殖、迁移，穿过Bruch’ s膜进入视网膜下腔或者视网膜色素上皮下，形成新生血管组织，引起出血，最后形成疤痕。这种病变尤其容易发生于黄斑区，也就是人眼视力最敏锐的部位，因此严重影响视力。脉络膜新生血管可见于年龄相关性黄斑变性(Age related macular degeneration, AMD)、特发性脉络膜新生血管、病理性近视、血管样条纹等疾病，其中AMD是最常见的原因。在发达国家，AMD是老年人最常见的不可逆性致盲原因。据美国的流行病学统计，早期和晚期AMD的5年 发病率在60-70岁人群中分别为6. 9%和O. 6%, 70-80岁人群中为12. 2%和2. 9%,80-90岁人群中为22. 4%和6. 8%，90岁以上人群中为50%和22. 2%。在我国，随着社会经济的发展，人口结构老龄化，AMD的发病率也越来越高，成为本文档来自技高网...

【技术保护点】
一种新型脉络膜新生血管基因治疗药物Epo？siRNA，其特征在于，所述药物Epo？siRNA是以RNA干扰技术为基础，从GenBank中获得Epo基因的cDNA序列、根据siRNA靶序列选择的基本原则、针对Epo基因设计的长度为21个核苷酸的siRNA，所述药物Epo？siRNA的5’端有两个脱氧核糖核苷酸为单链悬挂状态，所述药物Epo？siRNA进行了甲基化修饰。

【技术特征摘要】

【专利技术属性】
技术研发人员：陈浩宇，陈建欢，张铭志，彭智培，
申请(专利权)人：汕头大学·香港中文大学联合汕头国际眼科中心，
类型：发明
国别省市：