【技术实现步骤摘要】
本专利技术总的来说涉及线粒体疾病，更具体地说，涉及通过施用嘧啶基核苷如三乙酰基尿嘧啶核苷。
技术介绍
线粒体疾病的发生方式一般为遗传性的、偶发的和后天获得的。遗传性线粒体疾病的发病率和死亡率都很高。最严重的类型，如利氏综合症(亚急性脑脊髓病坏死)，每年诊断后死亡率高达50％。多因子型的线粒体疾病包括更常见的疾病如亨廷顿氏病、帕金森氏病，阿尔茨海默氏病，以及更常见的某些类型的糖尿病、心脏病、偏头痛和中风。事实上，老化过程本身也与线粒体机能的发展性退化有关。线粒体疾病定义如下由核DNA或线粒体DNA的基因缺陷所导致的线粒体代谢失调。该疾病可以是如常规孟德尔疾病的母系遗传性疾病，或者可以是由体细胞突变而得的继发性疾病。该代谢失调可发生在各种基因水平，从DNA和RNA到蛋白质。它们可影响线粒体DNA的复制，转录，进出线粒体的大分子的转运，或一些作用部位位于线粒体内部的大分子的功能。一直以来，关于线粒体病因学的讨论都集中在线粒体(氧化性)机能的退化。然而，很多线粒体疾病的症状都和经常被忽视的细胞器的基本的生物合成(非退化性)功能有关。线粒体的生物合成功能之一就是尿苷的合成...
【技术保护点】
一种治疗线粒体疾病的方法，包括向已患有或有患该病风险的治疗对象施用有效量的通式Ⅰ化合物，从而治疗该疾病： ＊＊＊ （Ⅰ） 其中： Ｒ↓［１］为ＯＨ、ＮＨＣＯＣＨ↓［３］或ＮＨ↓［２］， Ｒ↓［２］为Ｈ、ＣＯ↓［２］Ｈ或 ＊＊＊ （Ⅰ） 其中： Ｘ为具有选自Ｈ、Ｃ↓［１－３］烷基、ＯＨ、ＮＨ↓［２］和卤素取代基的Ｃ↓［１］－Ｃ↓［２２］烷基、Ｃ↓［１］－Ｃ↓［２２］链烯基或Ｃ↓［１］－Ｃ↓［２２］链炔基，或者其中Ｘ是Ｈ， Ｒ↓［３］、Ｒ↓［４］和Ｒ↓［５］独立地是具有取代基的任选取代的Ｃ↓［１］－Ｃ↓［２２］烷基羰基，所述取...
【技术特征摘要】
...
【专利技术属性】
技术研发人员：RK纳维奥，
申请(专利权)人：加利福尼亚大学董事会，
类型：发明
国别省市：US[美国]
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