用于肝脏中蛋白质表达的重组启动子、载体及其应用制造技术

本发明专利技术属于基因治疗领域，更具体地，涉及一种用于肝脏中蛋白质表达的重组启动子、载体及其应用。本发明专利技术公开的一组调控基因在肝脏系统高表达的重组核酸序列。所述重组调控序列片段与目前所报道的相近尺寸大小的其他序列相比，驱动报告基因和人凝血因子FVIII在肝脏系统中表达能力明显增强，持续高水平表达能力增强，适用于重组腺病毒伴随病毒(rAAV)介导的基因治疗。

【技术实现步骤摘要】
用于肝脏中蛋白质表达的重组启动子、载体及其应用
本专利技术属于基因治疗领域，更具体地，涉及一种用于肝脏中蛋白质表达的重组启动子、载体及其应用。
技术介绍
基因治疗(genetherapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，最终实现治疗目的。20世纪90年代以来，基因治疗技术已从实验室研究走向临床实际应用。从单纯的遗传病基因治疗，迅速扩展到肿瘤治疗领域，近年又研究作为抗病毒治疗正在深入研究中。肝脏的基因治疗是将治疗基因导入肝脏，以肝细胞作为生物反应细胞，进行治疗基因表达，产生治疗性蛋白质类进入血循环，达到治疗目的；同时又可以肝脏作为靶器官，治疗肝脏疾病。1992年Wilson等首次成功地进行了肝基因疗法的临床试验，将低密度脂蛋白(LDL)受体的基因导入患家族性高胆固醇血症病人的肝脏，揭开了肝脏基因疗法的序幕。肝脏既可作为基因的生物反应器，又可以作为治疗靶，肝脏的基因治疗对肝炎、肝硬化、肝癌等疾病提供了新的治疗前景。腺病毒伴随病毒(AAV)属于细小病毒科，是一类病毒颗粒小、复制缺陷、无包膜的病毒，迄今尚未本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种重组核酸分子，其特征在于，其包括：/n(a)与SEQ ID NO.1所示的核苷酸序列具有至少90％核酸序列同一性的第一多核苷酸，或该第一多核苷酸的功能片段；/n该重组核酸分子能够促进异源多核苷酸在哺乳动物肝脏组织的转录。/n

【技术特征摘要】
1.一种重组核酸分子，其特征在于，其包括：
(a)与SEQIDNO.1所示的核苷酸序列具有至少90％核酸序列同一性的第一多核苷酸，或该第一多核苷酸的功能片段；
该重组核酸分子能够促进异源多核苷酸在哺乳动物肝脏组织的转录。


2.如权利要求1所述的重组核酸分子，其特征在于，该重组核酸分子还包括：
(b)与SEQIDNO.2或SEQIDNO.3所示的核苷酸序列具有至少90％核酸序列同一性的第二多核苷酸，或该第二多核苷酸的功能片段；
其中(b)和(a)5’-3’连接。


3.如权利要求2所述的重组核酸分子，其特征在于，该重组核酸分子还包括：
(c)与SEQIDNO.4或SEQIDNO.5所示的核苷酸序列具有至少90％核酸序列同一性的第三多核苷酸，或该第三多核苷酸的功能片段；
其中(c)、(b)和(...

【专利技术属性】
技术研发人员：潘杏，刘光猛，张胜，方文晶，何晓斌，
申请(专利权)人：武汉枢密脑科学技术有限公司，
类型：发明
国别省市：湖北;42