核苷酸、病毒载体及其应用和RNAi药物制剂制造技术

本发明专利技术涉及生物医药技术领域，特别涉及核苷酸、病毒载体及其应用和RNAi药物制剂。该核苷酸选自如下核酸序列中的一种：核酸序列为SEQ ID NO：3或SEQ ID NO：4中的一个序列；或者与SEQ ID NO：3或SEQ ID NO：4一致性不低于80％的核酸序列。本发明专利技术启动子优化的RNAi药物具有治疗和预防COL8A2基因Q455K突变引起角膜营养不良的作用。

【技术实现步骤摘要】
核苷酸、病毒载体及其应用和RNAi药物制剂
本专利技术涉及生物医药
，特别涉及核苷酸、病毒载体及其应用和RNAi药物制剂。
技术介绍
角膜营养不良(Cornealdystrophy，简称CD)是一种遗传性眼科疾病，发病年龄多在20岁以上，患者的角膜组织中的细胞因基因突变使得其功能和结构发生进行性改变，角膜组织异常物质进行性沉积是其病理组织学特征。根据角膜营养不良的角膜累及层次将CD分类为四大类：角膜上皮及上皮下层营养不良、角膜前弹力层营养不良、角膜基质层营养不良和角膜后弹力层及角膜内皮层营养不良。其中角膜内皮细胞营养不良包括FECD(Fuchs角膜内皮细胞营养不良，Fuchsendothelialcornealdystrophy,FECD)、PPCD(后部多形性角膜内皮营养不良，Posteriorpolymorphouscornealdystrophy,PPCD)、CHED(先天性角膜内皮细胞营养不良，Congenitalhereditaryendothelialdystrophy,CHED))、XECD(X连锁性角膜内皮营养不良(X-l本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种核苷酸，其特征在于，所述核苷酸选自如下核酸序列中的一种：/n(a)所述核酸序列为SEQ ID NO：3或SEQ ID NO：4中的一个序列；/n(b)与SEQ ID NO：3或SEQ ID NO：4一致性不低于80％的核酸序列。/n

【技术特征摘要】
1.一种核苷酸，其特征在于，所述核苷酸选自如下核酸序列中的一种：
(a)所述核酸序列为SEQIDNO：3或SEQIDNO：4中的一个序列；
(b)与SEQIDNO：3或SEQIDNO：4一致性不低于80％的核酸序列。


2.一种病毒载体，其特征在于，所述病毒载体包含权利要求1所述的核苷酸。


3.根据权利要求2所述的病毒载体，其特征在于，所述病毒载体为腺相关病毒、慢病毒、逆转录病毒或腺病毒中的一种。


4.根据权利要求2或3所述的病毒载体，其特征在于，所述病毒载体含有shRNA表达框，以及调控该表达框表达的启动子序列。


5.根据权利要求3所述的病毒载体，其特征在于，所述腺相关病毒的血清型选自AAV1、AAV2、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAVrh10野生型或7M8、TYF突变型中的一种或多种。

【专利技术属性】
技术研发人员：李斌，任盛，
申请(专利权)人：武汉纽福斯生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：湖北;42