ECEL1重组腺相关病毒载体及应用制造技术

本申请涉及一种腺相关病毒载体，其特征在于，所述载体含有编码内皮素转化酶样1的核苷酸序列。

Recombinant adeno-associated virus vector ecel1 and its application

【技术实现步骤摘要】
ECEL1重组腺相关病毒载体及应用
本申请涉及生物医药领域，具体的涉及一种ECEL1重组腺相关病毒载体及应用。
技术介绍
视神经属于中枢性传导束，视神经损伤是视神经传导通路内某种病因所致传导功能障碍的疾病。常见的病因有外伤、缺血、中毒、脱髓鞘、肿瘤压迫、炎症、代谢等。视神经损伤后，视网膜神经节细胞(RGCs)大量死亡，导致轴突再生困难，引导轴突再生的细胞缺乏、抑制再生的微环境、神经营养因子的不足等导致视神经损伤后RGCs的再生能力低下，最终导致视神经损伤后再生失败、视神经萎缩、视功能受损。因此，急性或慢性视神经损伤/退化/病变等相关疾病的治疗仍是未被满足的医学需求，急需能够帮助患者保持，甚至改善视力的药物。
技术实现思路
本申请提供了一种腺相关病毒载体，其特征在于，所述载体含有编码内皮素转化酶样1(ECEL1)的核苷酸序列。在某些实施方式中，所述核苷酸序列选自下组的核苷酸序列：a)所述核苷酸序列如SEQIDNO:1所示；b)所述核苷酸序列与SEQIDNO:1有≥98％相同性；c)所述核本文档来自技高网...

【技术保护点】
1.一种腺相关病毒载体，其特征在于，所述载体含有编码内皮素转化酶样1(ECEL1)的核苷酸序列。/n

【技术特征摘要】
1.一种腺相关病毒载体，其特征在于，所述载体含有编码内皮素转化酶样1(ECEL1)的核苷酸序列。


2.如权利要求1所述的载体，其特征在于，所述核苷酸序列选自下组的核苷酸序列：
a)所述核苷酸序列如SEQIDNO:1所示；
b)所述核苷酸序列与SEQIDNO:1有≥98％相同性；
c)所述核苷酸序列与SEQIDNO:1有≥95％相同性；
d)所述核苷酸序列与SEQIDNO:1有≥90％相同性。


3.如权利要求1或2所述的载体，其特征在于，所述载体的血清型选自AAV2、AAV5、AAV7或AAV8或其组合。


4.如权利要求1-3任一项所述的载体，其特征在于，所述的腺相关病毒载体还包括启动子、增强子，可选地，所述启动子选自CMV，CAG；可选地，所述启动子选自视神经特异性启动子。


5.一种重组核酸，其特征在于，所述重组核酸的序列包括选自下组的核苷酸序列：
a)所述核苷酸序列如SEQIDNO:1所示；
b)所述核苷酸序列与SEQIDNO:1有≥98％相同性；
c)所述核苷酸序列与SEQIDNO:1有≥95％相同性；以及
d)所述核苷酸序列与SEQIDNO:1有≥90％相同性。


6.一种药物制剂，其特征在于，所述药物制剂含有如权利要求1-4任一项所述的载体或如权利要求5所述的重组核酸，以及药学上可接受的载体或赋形剂。


7.如权利要求6所述的药物制剂，其特征在于，所述药物制剂为液体制剂。


8.如权利要求1-4任一项所述的载体，如权利要求5所述的重组核酸，或如权利要求6-7任一项所述的药物制剂在治疗急性或慢性视神经损伤/退化/病变等相关疾病中的用途。


9.如权利要求8所述的用途，其特征在于，所述急性或慢性视神经损伤/退化/病变等相关疾病为缺血性视神经病变、青光眼、常染色体显性视神经萎缩(DOA)、Leber’s遗传视神经病变(LHON)等。

【专利技术属性】
技术研发人员：李斌，刘婷，
申请(专利权)人：武汉纽福斯生物科技有限公司，
类型：发明
国别省市：湖北;42