【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】调节性多核苷酸相关申请的交叉引用本申请要求2016年5月18日提交的标题为ModulatoryPolynucleotides的美国临时专利申请号62/338,137和2017年4月13日提交的标题为ModulatoryPolynucleotides的美国临时专利申请号62/485,050的优先权，其每一篇的内容通过引用的方式以其整体并入本文。序列表本申请与电子格式的序列表一起提交。该序列表以2017年5月18日创建的名称为20571039PCT.txt的文件提供，其大小为4,301,289字节。序列表的电子格式的信息通过引用的方式以其整体并入本文。专利
本专利技术涉及用于设计、制备、生产和/或配制调节性多核苷酸的组合物、方法、工艺、试剂盒和装置。在一些实施方案中，此类调节性多核苷酸可以由重组腺相关病毒(AAV)编码或在其内编码，并且可以包含人工microRNA、人工pre-microRNA和/或人工pri-microRNA。专利技术背景microRNA(或miRNA或miR)是小的非编码单链核糖核酸分子(RNA)，其长度通常为19-25个核苷酸。已经在哺乳动物...
【技术保护点】
1.调节性多核苷酸，包含：(a)茎和环以形成茎‑环结构，所述茎‑环结构的序列从5’到3’包含：(i)包含过客链的5’茎臂；(ii)环区域，其中该环区域包含选自由SEQ ID NO：16、10、11、12、13、14、15、17、18和19组成的组的序列：；(iii)包含引导链的3’茎臂，其中在该引导链的5’端存在尿苷；(b)位于所述茎‑环结构的5’的第一侧翼区，其中该第一侧翼区包含选自由SEQ ID NO：5、1、2、3、4、6、7、8和9组成的组的序列；和(c)位于所述茎‑环结构的3’的第二侧翼区，其中所述第二侧翼区包含选自SEQ ID NO：21、20、22、23、24...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2016.05.18 US 62/338,137;2017.04.13 US 62/485,0501.调节性多核苷酸，包含：(a)茎和环以形成茎-环结构，所述茎-环结构的序列从5’到3’包含：(i)包含过客链的5’茎臂；(ii)环区域，其中该环区域包含选自由SEQIDNO：16、10、11、12、13、14、15、17、18和19组成的组的序列：；(iii)包含引导链的3’茎臂，其中在该引导链的5’端存在尿苷；(b)位于所述茎-环结构的5’的第一侧翼区，其中该第一侧翼区包含选自由SEQIDNO：5、1、2、3、4、6、7、8和9组成的组的序列；和(c)位于所述茎-环结构的3’的第二侧翼区，其中所述第二侧翼区包含选自SEQIDNO：21、20、22、23、24、25、26和27组成的组的序列。2.调节性多核苷酸，包含：(a)茎和环以形成茎-环结构，所述茎-环结构的序列从5’到3’包含：(i)包含引导链的5’茎臂，其中在该引导链的5’端存在尿苷；(ii)环区域，其中该环区域包含选自SEQIDNO：16、10、11、12、13、14、15、17、18和19组成的组的序列；(iii)包含过客链的3’茎臂；(b)位于所述茎-环结构的5’的第一侧翼区，其中该第一侧翼区包含选自SEQIDNO：5、1、2、3、4、6、7、8和9组成的组的序列；和(c)位于所述茎-环结构的3’的第二侧翼区，其中所述第二侧翼区包含选自SEQIDNO：21、20、22、23、24、25、26和27组成的组的序列。3.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中所述茎-环结构的环区域来源于规范microRNA。4.根据权利要求3所述的调节性多核苷酸，其中所述规范microRNA是miR-22。5.根据权利要求4所述的调节性多核苷酸，其中所述第一侧翼区或第二侧翼区中的至少一个来源于let-7b。6.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中所述环区域包含SEQIDNO：16。7.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中第一侧翼区包含SEQIDNO：5。8.根据1或2所述的调节性多核苷酸，其中第二侧翼区包含SEQIDNO：21。9.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中所述茎-环结构包含在茎-环结构的5’茎的碱基处或附近的UG基序。10.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中环区域在所述环区域的5’端包含UGUG基序。11.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中第二区包含CNNC基序。12.根据权利要求9所述的调节性多核苷酸，其中5’茎臂包含位于UG基序和过客链或引导链之间的5’间隔区。13.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中3’茎臂包含3’间隔区，并且其中3’间隔区具有足以形成一个螺旋转角的长度。14.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中引导链包含在2位和9位之间的microRNA种子序列。15.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中引导链包含在2位和8位之间的microRNA种子序列。16.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中引导链包含在2位和7位之间的microRNA种子序列。17.根据权利要求1或2所述的调节性多核苷酸，其中引导链的长度在15-30个核苷酸之间。18.根据权利要求17所述的调节性多核苷酸，其中引导链的长度在21-25个核苷酸之间。19.根据权利要求18所述的调节性多核苷酸，其中引导链的长度为22个核苷酸。20.根据权利要求18所述的调节性多核苷酸，其中引导链的长度为21个核苷酸。21.根据权利要求17所述的调节性多核苷酸，其中过客链至少70％互补于引导链。22.根据权利要求17所述的调节性多核苷酸，其中引导链至少60％互补于靶RNA，所述靶RNA选自由以下组成的组：哺乳动物编码mRNA和哺乳动物非编码RNA。23.根据权利要求22所述的调节性多核苷酸，其中靶RNA为哺乳动物编码mRNA。24.根据权利要求23所述的调节性多核苷酸，其中编码mRNA在神经细胞、组织或器官中表达。25.编码权利要求1-24中任一项所述的调节性多核苷酸的质粒或载体。26.根据权利要求25所述的载体，其包含重组腺相关病毒(AAV)构建体。27.重组AAV病毒，其包含权利要求26所述的AAV构建体。28.权利要求27所述的重组AAV病毒，其包含选自由以下组成的组的衣壳血清型：AAV1、AAV2、AAV2G9、AAV3、AAV3a、AAV3b、AAV3-3、AAV4、AAV4-4、AAV5、AAV6、AAV6.1、AAV6.2、AAV6.1.2、AAV7、AAV7.2、AAV8、AAV9、AAV9.11、AAV9.13、AAV9.16、AAV9.24、AAV9.45、AAV9.47、AAV9.61、AAV9.68、AAV9.84、AAV9.9、AAV10、AAV11、AAV12、AAV16.3、AAV24.1、AAV27.3、AAV42.12、AAV42-1b、AAV42-2、AAV42-3a、AAV42-3b、AAV42-4、AAV42-5a、AAV42-5b、AAV42-6b、AAV42-8、AAV42-10、AAV42-11、AAV42-12、AAV42-13、AAV42-15、AAV42-aa、AAV43-1、AAV43-12、AAV43-20、AAV43-21、AAV43-23、AAV43-25、AAV43-5、AAV44.1、AAV44.2、AAV44.5、AAV223.1、AAV223.2、AAV223.4、AAV223.5、AAV223.6、AAV223.7、AAV1-7/rh.48、AAV1-8/rh.49、AAV2-15/rh.62、AAV2-3/rh.61、AAV2-4/rh.50、AAV2-5/rh.51、AAV3.1/hu.6、AAV3.1/hu.9、AAV3-9/rh.52、AAV3-11/rh.53、AAV4-8/r11.64、AAV4-9/rh.54、AAV4-19/rh.55、AAV5-3/rh.57、AAV5-22/rh.58、AAV7.3/hu.7、AAV16.8/hu.10、AAV16.12/hu.11、AAV29.3/bb.1、AAV29.5/bb.2、AAV106.1/hu.37、AAV114.3/hu.40、AAV127.2/hu.41、AAV127.5/hu.42、AAV128.3/hu.44、AAV130.4/hu.48、AAV145.1/hu.53、AAV145.5/hu.54、AAV145.6/hu.55、AAV161.10/hu.60、AAV161.6/hu.61、AAV33.12/hu.17、AAV33.4/hu.15、AAV33.8/hu.16、AAV52/hu.19、AAV52.1/hu.20、AAV58.2/hu.25、AAVA3.3、AAVA3.4、AAVA3.5、AAVA3.7、AAVC1、AAVC2、AAVC5、AAV-DJ、AAV-DJ8、AAVF3、AAVF5、AAVH2、AAVrh.72、AAVhu.8、AAVrh.68、AAVrh.70、AAVpi.1、AAVpi.3、AAVpi.2、AAVrh.60、AAVrh.44、AAVrh.65、AAVrh.55、AAVrh.47、AAVrh.69、AAVrh.45、AAVrh.59、AAVhu.12、AAVH6、AAVLK03、AAVH-1/hu.1、AAVH-5/hu.3、AAVLG-10/rh.40、AAVLG-4/rh.38、AAVLG-9/hu.39、AAVN721-8/rh.43、AAVCh.5、AAVCh.5R1、AAVcy.2、AAVcy.3、AAVcy.4、AAVcy.5、AAVCV.5R1、AAVCy.5R2、AAVCy.5R3、AAVCy.5R4、AAVcy.6、AAVhu.1、AAVhu.2、AAVhu.3、AAVhu.4、AAVhu.5、AAVhu.6、AAVhu.7、AAVhu.9、AAVhu.10、AAVhu.11、AAVhu.13、AAVhu.15、AAVhu.16、AAVhu.17、AAVhu.18、AAVhu.20、AAVhu.21、AAVhu.2...
【专利技术属性】
技术研发人员：D·WY·沙，侯金兆，M·农嫩马赫，
申请(专利权)人：沃雅戈治疗公司，
类型：发明
国别省市：美国,US
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