【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗显性视网膜色素变性的AAV载体相关申请的交叉引用本申请要求于2016年3月1日提交的美国临时专利申请No.62/302,122和于2016年9月22日提交的美国临时专利申请No.62/398,451的权益,其各自的内容通过引用整体并入本文。政府支持本专利技术是在由国立卫生研究院(NationalInstitutesofHealth)授予的基金号R24-EY022012的政府支持下完成的。政府在本专利技术中具有某些权利。
技术介绍
常染色体显性视网膜色素变性(autosomaldominantretinitispigmentosa,adRP)是致盲性疾病,其影响1/12,000的人。这些个体中的相当大部分在视网膜中感光细胞的集光色素蛋白(lightharvestingpigmentprotein)视紫红质的基因(rho)中携带突变。该疾病是显性的,因为从任一亲本遗传该突变基因均导致视网膜变性和最终失明。在rho中鉴定的超过100种不同的突变导致失明。目前还没有批准的用于adRP的药物或基因治疗性治疗。因此,需要适合adRP和相关病症的任何和所有原因的有效治疗选择。专利技术概述本申请的一些方面涉及用于在对象中(例如,在人中)治疗视网膜色素变性(例如,显性视网膜色素变性)的组合物和方法。在一些实施方案中,通过向对象(例如,向患有视网膜色素变性的对象,例如向患有显性视网膜色素变性的人)施用干扰RNA分子使对象的视紫红质基因(rho基因)的一个或两个等位基因沉默。在一些实施方案中,还向对象施用替代rho基因(replacementrhogene)以提供功能性RHO ...
【技术保护点】
1.合成核糖核酸(RNA)分子,其包含:a)序列CUGCCUACAUGUUUCUGCU(SEQ ID NO:1)的有义链和序列AGCAGAAACAUGUAGGCAG(SEQ ID NO:2)的反义链;b)序列CCUACAUGUUUCUGCUGAU(SEQ ID NO:3)的有义链和序列AUCAGCAGAAACAUGUAGG(SEQ ID NO:4)的反义链;c)序列GCAUGGUCAUCAUCAUGGU(SEQ ID NO:5)的有义链和序列ACCAUGAUGAUGACCAUGC(SEQ ID NO:6)的反义链;或d)序列GUGGCAUUCUACAUCUUCA(SEQ ID NO:7)的有义链和序列UGAAGAUGUAGAAUGCCAC(SEQ ID NO:8)的反义链。
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2016.03.01 US 62/302,122;2016.09.22 US 62/398,4511.合成核糖核酸(RNA)分子,其包含:a)序列CUGCCUACAUGUUUCUGCU(SEQIDNO:1)的有义链和序列AGCAGAAACAUGUAGGCAG(SEQIDNO:2)的反义链;b)序列CCUACAUGUUUCUGCUGAU(SEQIDNO:3)的有义链和序列AUCAGCAGAAACAUGUAGG(SEQIDNO:4)的反义链;c)序列GCAUGGUCAUCAUCAUGGU(SEQIDNO:5)的有义链和序列ACCAUGAUGAUGACCAUGC(SEQIDNO:6)的反义链;或d)序列GUGGCAUUCUACAUCUUCA(SEQIDNO:7)的有义链和序列UGAAGAUGUAGAAUGCCAC(SEQIDNO:8)的反义链。2.权利要求1所述的合成RNA分子,其中所述RNA是小干扰RNA(siRNA)。3.权利要求1所述的合成RNA分子,其中所述RNA是小发夹RNA(shRNA)。4.权利要求3所述的shRNA,其具有包含序列UCAAGAG(SEQIDNO:9)的RNA或序列UGUGCUU(SEQIDNO:10)的RNA的环。5.权利要求1所述的合成RNA分子,其中所述RNA是人工微RNA(miRNA)。6.权利要求5所述的人工miRNA,其中所述人工miRNA包含序列UGCUGUUGACAGUGAGCGA(X)nUAGUGAAGCCACAGAUGUA(Y)nCUGCCUACUGCCUCGGA(SEQIDNO:19)的RNA,并且其中:a)(X)n包含SEQIDNO:1且(Y)n包含SEQIDNO:2;b)(X)n包含SEQIDNO:3且(Y)n包含SEQIDNO:4;c)(X)n包含SEQIDNO:5且(Y)n包含SEQIDNO:6;或d)(X)n包含SEQIDNO:7且(Y)n包含SEQIDNO:8。7.权利要求1至6中任一项所述的合成RNA,其还在5′和/或3′端包含未配对的突出端序列。8.权利要求7所述的合成RNA,其中所述未配对的突出端序列包含重复碱基的序列。9.权利要求8所述的合成RNA,...
【专利技术属性】
技术研发人员:阿尔弗雷德·S·莱温,威廉·W·豪斯维特,迈克尔·T·马森吉尔,威廉·贝尔特兰,古斯塔沃·D·阿吉雷,阿图尔·西代西扬,塞缪尔·雅各布森,
申请(专利权)人:佛罗里达大学研究基金会有限公司,宾夕法尼亚大学托管会,
类型:发明
国别省市:美国,US
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