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本公开内容的一些方面涉及用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面，本公开内容提供了用于向对象递送干扰核酸(例如干扰RNA)以降低所述对象中内源性rho基因的一个或两个等位基因(例如与视网膜色素变性相关的突变rho等位基因)的表达的组...该专利属于佛罗里达大学研究基金会有限公司;宾夕法尼亚大学托管会所有，仅供学习研究参考，未经过佛罗里达大学研究基金会有限公司;宾夕法尼亚大学托管会授权不得商用。