【技术实现步骤摘要】
本专利技术涉及DNA
，具体的讲是一种将核酸引入高等真核细胞的新组合物。随着分子生物学的发展，特别是在基因治疗中，需要非常有效的体系将核酸引入活细胞。基因转入细胞后可在体内合成具有治疗作用的基因产物，例如取代遗传缺损性疾病的缺损基因。“常规”的基因治疗理论上是通过单一的治疗可得到持续的效果。但是也需要一些方法将具有治疗效果的DNA象普通药物一样用于疾病的治疗(基因治疗剂)，也就是说在需要的时候一次或重复服用。具有良好的基因治疗前景的代表性遗传病有血友病、β-地中海贫血和严重的免疫缺损综合症-一种遗传性的腺嘌呤脱胺酶缺少引起的综合症。其它有可能的应用是免疫调节，其中体液或细胞内免疫都可通过服用功能性核酸(标码分泌性蛋白抗原或非分泌蛋白抗原)而达到，这可以作为一种接种方法。其它的基因缺陷(这些编码基因的序列可被控制，比如为适应某种需要而进行的剪接过程)包括肌内营养不良(营养障碍基因)，胆囊纤维化(胆囊纤维化跨膜传导调节基因)，胆汁醇增多(LDL受体基因)。基因治疗在激素，生长因子，及具有细胞毒或免疫调节活性的蛋白质的体内合成中有潜在的应用价值。应用所谓的“...
【技术保护点】
用于转染高级真核细胞的组合物，该组合物由核酸复合物。与核酸具有亲和作用的物质及选择性内在化因子组成。该组合物含核内体溶解剂如病毒或病毒组分，这些组分可被结合在一起。核内体溶解剂（可为核酸复合物的一部分）与复合物一起内在化到细胞内，并将核内体中物质释放到细胞质中。借此提高基因转移能力。还公开了药物制剂，转染剂和通过用本专利技术组合物处理细胞将核酸引入到高级真核细胞的方法。
【技术特征摘要】
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【专利技术属性】
技术研发人员：D柯艾尔，E瓦格纳，M科滕，K扎罗卡尔，C普兰克，ML伯恩斯蒂尔，B奥伯豪瑟，
申请(专利权)人：柏伦格英格尔海姆国际股份公司，查珀尔希尔北卡罗来纳大学，
类型：发明
国别省市：DE[德国]
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