本发明提供了一种提高mRNA表达水平和表达周期的修饰方法及其应用，所述修饰方法包括：(1)将一段无任何修饰的mRNA、一段含有poly A尾的mRNA与DNA夹板混合，并用RNA连接酶进行连接反应；所述含有poly A尾的mRNA的末端...

本发明提供了一种高效连接mRNA片段的方法及其应用，所述方法包括：将第一mRNA片段、第二mRNA片段与DNA夹板混合，并用RNA连接酶进行连接反应；所述DNA夹板由互补序列1和互补序列2组成；所述互补序列1与第一mRNA片段的3’末端...

本发明提供了一种递送治疗剂的脂质化合物及其制备方法与应用。本发明具体提供了一种脂质化合物，其为具有结构式I的化合物或其药学上可接受的形式。所述脂质化合物可与其他脂质组分，例如中性脂质、胆固醇和聚合物结合的脂质组合使用，以形成脂质纳米颗粒...

本发明提供一种脂质化合物及其应用，具体涉及一种递送治疗剂的脂质化合物、包含其的脂质载体、核酸脂质纳米粒组合物、药物制剂以及相关应用，其为具有结构式I的化合物或其药学上可接受的形式。所述脂质化合物可与其他脂质组分，例如中性脂质、胆固醇、聚...

提供了

本发明提供了一种基因编辑蛋白、其相应的基因编辑系统及应用，具体地，本发明的基因编辑蛋白在体外显示出了非常好的基因编辑活性，可对靶基因进行有效编辑或切割，可有效治疗有需要的受试者的病症或疾病。需要的受试者的病症或疾病。

本发明公开了一种截短内含子、包含其的HAO1基因及应用。本发明对人HAO1基因内含子进行了截短改造，获得了包含上述截短内含子的HAO1基因，同时通过验证表明，其满足不影响HAO1基因表达的要求，为后续构建人源化HAO1动物模型提供了基础...

本发明提供了一种Cas蛋白、其基因编辑系统及应用，具体地，本发明的Cas蛋白具有非常好的基因编辑活性，可对靶基因进行有效编辑或切割，可有效治疗有需要的受试者的病症或疾病。可有效治疗有需要的受试者的病症或疾病。

本发明涉及Cas13蛋白、CRISPR

本发明涉及Cas13蛋白、CRISPR

本实用新型涉及一种混合单元、微流控芯片及LNP制备装置，混合单元包括第一流道、第二流道、第三流道以及扰流结构，第一流道具有第一进口；第二流道具有第二进口，第二流道与第一流道相连通配置；第一流道的出口端和第二流道的出口端并联设置在第三流道...

本发明涉及一种靶向TGFBI基因的sgRNA、载体及其应用，本发明所设计的多个sgRNA能够特异性靶向TGFBI基因，并介导核酸酶或碱基编辑器的高效特异性的编辑，通过破坏TGFBI基因的表达过程，能够实现对因TGFBI基因突变导致的角膜...

本发明涉及脂质化合物、包含其的组合物及应用。本发明提供式(I)化合物或其药学上可接受的盐、立体异构体、互变异构体、溶剂化物、螯合物、非共价复合物或前体药物。本发明的化合物可用于递送核酸药物、基因疫苗、小分子药物、多肽或蛋白质药物，丰富了...

本发明提供了一种CRISPR

本发明公开了一种腺苷脱氨酶、碱基编辑器融合蛋白、碱基编辑器系统及用途。本发明提供了一种腺苷脱氨酶，其包含以下序列中的一种或多种：(i)如SEQ ID NO:1或SEQ ID NO:2所示的氨基酸序列；(ii)与SEQ ID NO:1或S...