本发明提供了一种Cas蛋白及其变体、其相应的基因编辑系统及应用，具体地，本发明的Cas蛋白变体相比野生型的Cas蛋白具有更好的基因编辑活性，可对靶基因进行有效编辑或切割，可有效治疗有需要的受试者的病症或疾病。

本发明提供了一种连接子及其应用，具体地，本发明提供了一种连接肽以及包含所述连接肽的融合蛋白，本发明还提供了一种包含所述连接肽的碱基编辑器及其应用。本发明的连接肽可显著提高编辑效率。

本发明提供了一种连接肽及其应用，具体地，本发明提供了一种连接肽以及包含所述连接肽的融合蛋白，本发明还提供了一种包含所述连接肽的碱基编辑器及其应用。本发明的连接肽可显著提高编辑效率。

本发明提供了一种基因编辑双萤光报告系统的建立与应用，具体地，本发明提供了一种基因编辑双萤光报告系统，本发明的系统含有2种不同的萤光素酶蛋白序列，对其中一种萤光素酶蛋白序列进行改造使其应用于核酸酶、基因编辑器或PE(Prime edito...

本发明提供了靶向CDC7基因的gRNA及其应用，具体的，本发明提供了靶向CDC7基因的内含子区域的gRNA，本发明首次发现，靶向CDC7基因的内含子区域(比如内含子3、内含子6和内含子9)设计的gRNA可有效抑制CDC7基因的表达，因此...

提供了Cas蛋白和包含Cas蛋白的组合物、CRISPR‑Cas系统。进一步地，提供了使用这些组合物、CRISPR‑Cas系统的方法及应用。还提供了包含Cas蛋白、组合物、CRISPR‑Cas系统的细胞。

本发明属于生物技术领域，提供了一种脱氨酶及腺嘌呤碱基编辑器，还提供了突变后的脱氨酶及对应的腺嘌呤碱基编辑器，所述突变后的脱氨酶对比亲本脱氨酶进行了多个氨基酸的突变，从而提高了碱基编辑的效率，具有较好的应用前景。

本发明提供了一种基因编辑蛋白、其相应的基因编辑系统及应用，具体地，本发明的基因编辑蛋白具有非常好的基因编辑活性，可对靶基因进行有效编辑或切割，可有效治疗有需要的受试者的病症或疾病。

本发明提供了用于PCSK9基因修饰或编辑的组合物及其使用方法，具体地，本发明提供了一种编辑PCSK9基因靶标的组合物，包括用于对PCSK9基因靶标进行碱基编辑的碱基编辑器和向导RNA，本发明的组合物可对靶基因进行有效编辑，可用于治疗编码...

本发明提供了一种递送治疗剂的脂质化合物及其制备方法与应用。本发明具体提供了一种脂质化合物，其为具有结构式I的化合物或其药学上可接受的形式。所述脂质化合物可与其他脂质组分，例如中性脂质、胆固醇和聚合物结合的脂质组合使用，以形成脂质纳米颗粒...

本发明提供了一种核酸修饰酶、包含其的碱基编辑器及其应用。本发明的核酸修饰酶包括与SEQ ID NO:1具有至少60％，65％，70％，75％，80％，81％，82％，83％，84％，85％，86％，87％，88％，89％，90％，91％...

本发明涉及一种能介导大片段DNA整合到哺乳动物基因组的酶及其应用。具体地，提供了新的可以把大片段DNA整合到基因组的酶，包括如SEQ ID NO：1‑7所示的整合酶。本发明进一步涉及包含编码整合酶的核苷酸序列的多核苷酸和含有这些多核苷酸...

本发明提供了增加多肽表达量的UTR序列及其应用，具体地，提供了一种或多种5’UTR序列和3’UTR序列，所述5’UTR序列和3’UTR序列衍生自FDPS、NAT8、ALAS1、FAM8A1、PLA2G12B、UGT2B4、VAMP4、D...

本发明提供了一种改造的免疫细胞、靶向BRD9基因的gRNA和应用，涉及生物技术领域。本发明提供的改造的免疫细胞通过下调或清除BRD9基因的表达，增强了免疫细胞对肿瘤细胞的杀伤作用。本发明提供的靶向BRD9基因的gRNA的靶点序列如SEQ...

本发明提供了一种递送治疗剂的脂质化合物及其制备方法与应用。本发明具体提供了一种脂质化合物，其为具有结构式I的化合物或其药学上可接受的形式。所述脂质化合物可与其他脂质组分，例如中性脂质、胆固醇和聚合物结合的脂质组合使用，以形成脂质纳米颗粒...

本发明涉及Cas13蛋白、CRISPR-Cas系统及其应用，属于生物技术领域。本发明提供了一种Cas13蛋白，所述Cas13蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO.1～SEQ ID NO.9所示，分别命名为Cas13a_10、Cas13a...

本发明公开了一种腺苷脱氨酶、碱基编辑器融合蛋白、碱基编辑器系统及用途。本发明提供了一种腺苷脱氨酶，其包含以下序列中的一种或多种：(i)如SEQ ID NO:1或SEQ ID NO:2所示的氨基酸序列；(ii)与SEQ ID NO:1或S...

本发明提供了一种加帽类似物、其制备方法和应用。具体地，本发明提供了式I所示的加帽类似物，本发明首次发现，本发明的加帽类似物在显著提高合成mRNA的产量的同时，还显著提高了mRNA的加帽效率。

本发明提供了递送治疗剂的脂质化合物及其应用，具体地，本发明公开了一种式I化合物或其药学上可接受的盐、立体异构体、互变异构体、溶剂化物、螯合物、非共价复合物或其前体，本发明的可电离脂质化合物能够有效递送核酸分子、小分子化合物等药物，且通过...

本技术涉及实验设备技术领域，公开一种蛋白质定向进化装置，包括沿高度方向自上而下依次设置的培养基瓶、恒化器、泻湖和废液瓶。培养基瓶与恒化器之间通过第一管路选择性地连通，恒化器与泻湖之间通过第二管路选择性地连通，培养基瓶内的菌液能在重力作用...