本公开提供了用于治疗高草酸尿症(PH)的组合物。本公开提供的组合物包含用于修饰HAO1基因的核酸酶及向导RNA的CRISPR‑Cas系统。还提供了通过在患有高草酸尿症(PH)相关疾病的受试者中施用靶向HAO1基因的系统或编码此类系统的核...

本公开提供了用于治疗血红蛋白病(例如镰刀型细胞贫血症、血友病、β‑地中海贫血症等)的组合物。本公开提供的组合物包含用于修饰BCL11A基因的核酸酶及向导RNA的CRISPR‑Cas系统。还提供了通过在患有血红蛋白病相关疾病的受试者中施用...

本公开提供了一种新的RNA引导多肽和使用该多肽进行基因编辑和核酸检测的方法。在一些实施方案中，本公开提供了该RNA引导多肽的应用。本公开还提供了包含该RNA引导多肽的组合物、系统和方法。

本公开提供了一种新的核酸酶和使用该核酸酶进行基因编辑和核酸检测的方法。在一些实施方案中，本公开提供了该可编程核酸酶的应用。本公开还提供了包含该可编程核酸酶的组合物、系统和方法。

本公开提供了一种脂质化合物和脂质纳米颗粒组合物，所述脂质化合物具有如式I所示结构。本公开提供的脂质纳米颗粒粒径分布较好，包封率高，且递送效果优异，能够满足体内递送的需求。

本发明公开了递送治疗剂的脂质化合物及其制备方法与用途，具体地，本发明公开了一种式I化合物或其药学上可接受的盐、立体异构体、互变异构体、溶剂化物、螯合物、非共价复合物或其前体，本发明的可电离脂质化合物能够有效递送核酸分子、小分子化合物和其...

本发明涉及Cas13蛋白、CRISPR‑Cas系统及其应用，属于生物技术领域。本发明提供了一种Cas13蛋白，所述Cas13蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO.1~SEQ ID NO.10所示，分别命名为Cas13a_2、Cas13b...

本发明涉及Cas13蛋白、CRISPR‑Cas系统及其应用，属于生物技术领域。本发明提供了一种Cas13蛋白，所述Cas13蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO.1~SEQ ID NO.10所示，分别命名为Cas13a_2、Cas13b...

提供了一种核酸酶蛋白，本公开的核酸酶蛋白包括分裂的RuvC结构域、HNH结构域、PLMP结构域、BH结构域、L1结构域、L2结构域、TI结构域，所述分裂的RuvC结构域包括RuvC‑I、RuvC‑II和RuvC‑III亚结构域。还提供了...

本公开提供了一种CRISPR‑Cas效应子蛋白、其组合物及应用。其中，CRISPR‑Cas效应子蛋白包括与SEQ ID Nos.1‑5中任一项所述的氨基酸序列具有至少80％同一性的蛋白；本公开还涉及用于核酸编辑的复合物和组合物，其包含本...

一种Cas13蛋白、CRISPR‑Cas系统及其应用，所述Cas13蛋白的氨基酸序列如SEQ ID NO.1～SEQ ID NO.9所示，分别命名为Cas13a_10、Cas13a_11、Cas13b_3、Cas13b_4、Cas13b...

提供一种Cas蛋白及其变体、其相应的基因编辑系统及应用，具体地，Cas蛋白具有非常好的基因编辑活性，可对靶基因进行有效编辑或切割，可有效治疗有需要的受试者的病症或疾病，还涉及包含Cas蛋白或其变体的融合蛋白的编辑系统及应用。

一种递送治疗剂的脂质化合物及其制备方法与应用。一种脂质化合物，其为具有结构式(I)的化合物或其药学上可接受的形式。所述脂质化合物可与其他脂质组分，例如中性脂质、胆固醇和聚合物结合的脂质组合使用，以形成脂质纳米颗粒用于递送治疗剂(例如核酸...

一种递送治疗剂的脂质化合物及其制备方法与应用。一种脂质化合物，其为具有结构式I的化合物或其药学上可接受的形式。所述脂质化合物可与其他脂质组分，例如中性脂质、胆固醇和聚合物结合的脂质组合使用，以形成脂质纳米颗粒用于递送治疗剂(例如核酸分子...

本发明提供了一种改造的免疫细胞、靶向Mettl13基因的gRNA和应用，涉及生物技术领域。本发明提供的改造的免疫细胞通过下调或清除Mettl13基因的表达，增强了免疫细胞对肿瘤细胞的杀伤作用。本发明提供的靶向Mettl13基因的gRNA...

本发明提供了一种改造的免疫细胞、靶向Prdm12基因的gRNA和应用，涉及生物技术领域。本发明提供的改造的免疫细胞通过下调或清除Prdm12基因的表达，增强了免疫细胞对肿瘤细胞的杀伤作用。本发明提供的靶向Prdm12基因的gRNA的靶点...

提供了一种能介导大片段DNA整合到哺乳动物基因组的酶及其应用。具体地，提供了新的可以把大片段DNA整合到基因组的酶，包括如SEQ ID NO：1‑7所示的整合酶。进一步涉及包含编码整合酶的核苷酸序列的多核苷酸和含有这些多核苷酸的宿主细胞...

本发明提供了一种脱氨酶、包含其的碱基编辑器及其应用，具体地，本发明的脱氨酶变体相比野生型的脱氨酶具有更好的基因编辑活性，可对靶基因进行有效编辑，可有效治疗有需要的受试者的病症或疾病。

本发明提供了靶向AGT基因的gRNA及其应用，具体的，本发明提供了靶向AGT基因外显子‑内含子的剪接连接点(splicing junctions)区域的gRNA，本发明首次发现，靶向AGT基因的剪接连接点区域(比如内含子1受体、内含子2...

本发明提供了一种Cas蛋白、包含其的CRISPR‑Cas系统及其应用，具体地，本发明的Cas蛋白包括OBD结构域、REC结构域、RuvC结构域、Helical结构域、Nuc结构域，并且具有式I或式I I所示的结构。本发明的Cas蛋白具有...