提供了用于在细胞中表达抗体(例如，抗补体成分5(C5)抗体)的重组腺相关病毒(rAAV)组合物，以及用所述组合物治疗病症(例如，与C5活性相关的病症(例如阵发性睡眠性血红蛋白尿症))的方法。还提供了用于制备rAAV组合物的组合物、系统和...

本文提供了可以在细胞中恢复苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因功能的重组腺相关病毒(rAAV)组合物，以及用于使用所述rAAV组合物治疗与PAH基因功能降低相关的疾病(例如，PKU)的方法。还提供了用于制备所述腺相关病毒组合物的核酸、载体、包装...

提供了可以恢复细胞的IDS基因功能的腺相关病毒(AAV)组合物以及用于使用这些AAV组合物治疗与IDS基因功能的降低相关的病症(例如，亨特综合征)的方法。还提供了用于制备所述AAV组合物的组合物、系统和方法。系统和方法。

本文提供一种腺相关病毒(AAV)组合物，其可在细胞中表达芳基硫酸酯酶A(ARSA)多肽，由此恢复ARSA基因功能。还提供使用所述AAV组合物的方法，和用于制备所述AAV组合物的包装系统。统。

本文提供可恢复细胞中的F8基因功能的腺相关病毒(adeno‑associated virus；AAV)组合物。还提供了用于制备腺相关病毒组合物的包装系统。

本文提供了可以在细胞中恢复苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因功能的腺相关病毒(AAV)组合物。还提供了使用所述AAV组合物的方法以及用于制备所述AAV组合物的包装系统。

本文提供了腺伴随病毒(AAV)组合物，其可以在细胞中表达苯丙氨酸羟化酶(PAH)多肽，从而恢复PAH基因功能。还提供了使用AAV组合物的方法以及用于制备AAV组合物的包装系统。