包括诊断和治疗行为障碍的方法和用途，其中诊断和治疗可以基于对代谢型谷氨酸受体(mGluR)网络基因的遗传改变的评估，并且其中治疗是使用mGluR的非特异性激活剂例如法索西坦。

包括诊断和治疗图雷特多综合征的方法和用途，其中诊断和治疗可以基于对代谢型谷氨酸受体(mGluR)网络基因的遗传改变的评估，并且其中治疗是使用mGluR的非特异性激活剂例如法索西坦。

包括自闭症谱系障碍的诊断和治疗方法。在一种实施方式中，如果患者样本中发现mGluR网络基因中的至少一个CNV，则诊断患者为患有自闭症谱系障碍。具有至少一个mGluR网络基因CNV的患者用(+)‑5‑氧代‑D‑脯氨酸哌啶酰胺一水合物(NS...

本公开涉及治疗具有TNFRSF6B基因中的遗传变异的患者的自身免疫病症的方法，所述基因编码诱饵受体3蛋白(DcR3)，该蛋白例如减少DcR3的表达、分泌或配体结合活性。例如，在一些实施方式中，可以用抑制DcR3配体如LIGHT、TL1A...

视功能和/或功能性视力的测试可在不同的亮度级别来进行。可以选择第一路线给受试者。给定的路线可以包括具有起点、至少一个转弯、至少一个障碍物和终点的线路图。第一路线可基于估计的较低光灵敏度截止值用第一亮度级别照明。受试者可受提示以进行测试的...

包括诊断和治疗焦虑症的方法和用途，其中诊断和治疗可以基于对代谢型谷氨酸受体(mGluR)网络基因的遗传改变的评估，并且其中治疗是使用mGluR的非特异性激活剂例如法索西坦。

本申请涉及治疗注意缺陷多动症(ADHD)、22q缺失和/或重复综合征和与代谢型谷氨酸受体的非选择性激活剂如法索西坦的共同发病，例如在至少一种代谢型谷氨酸受体(mGluR)网络基因中具有遗传改变的受试者中。

本发明涉及经修饰的因子IX编码序列、表达盒、如病毒(例如，慢病毒或腺相关病毒)载体之类的载体、以及基因转移方法和用途。具体而言，涉及将因子IX核酸靶向细胞、组织或器官以用于因子IX的表达(转录)。

公开了因子FVIII变体和使用方法。在具体实施方式中，通过细胞因子VIII变体表达效率比野生型因子VIII蛋白更高，细胞分泌水平比野生型因子VIII蛋白更高，并展示出比野生型因子VIII更强的活性，能更高效的包装进病毒载体。

提供了用于检测、抑制、治疗和/或预防肝疾病或病症诸如胆汁淤积或纤维化肝病的组合物和方法。

本发明提供了病毒载体、病毒颗粒以及筛选、检测、分析和测定样品的病毒抗体的量或中和抗体活性的方法和用途。这样的病毒载体、病毒颗粒以及方法和用途适用于广泛的病毒类型，例如慢病毒、腺病毒和腺相关病毒(AAV)血清型。方法和用途包括病毒抗体筛选...

视功能和/或功能性视力的测试可在不同的亮度级别来进行。可以选择第一路线给受试者。给定的路线可以包括具有起点、至少一个转弯、至少一个障碍物和终点的线路图。第一路线可基于估计的较低光灵敏度截止值用第一亮度级别照明。受试者可受提示以进行测试的...

用于病毒载体纯化的可扩缩生产平台和用于基因治疗中的如此纯化的病毒载体。本发明提供了用于制备高度纯化的AAV载体制剂的方法。本文所述非常纯的AAV制剂对于临床用途较优。

本发明涉及腺相关病毒(AAV)血清型AAV-Rh74和相关的AAV载体以及AAV-Rh74和相关的AAV载体介导的基因转移方法和用途。特别是，AAV-Rh74和相关的AAV载体将多核苷酸靶向细胞、组织或器官，用于表达(转录)编码治疗性蛋...

提供用于以满足人类基因治疗的预期需要的规模制备高纯度rLV载体制剂的方法。

本发明涉及腺相关病毒(AAV)血清型AAV-Rh74及相关的AAV载体，和AAV-Rh74及相关的AAV载体介导的基因转移的方法和用途。特别地，AAV-Rh74将多核苷酸靶向至细胞、组织或器官，以表达(转录)编码治疗性蛋白质和肽的基因，...

抑制生物材料相关的血栓形成事件的方法包含通过将CD47或其Ig结构域附着于所述生物材料表面，以减少与所述生物材料结合的血小板数量，或抑制血小板活化。本发明的方法抑制生物材料上或其附近的血栓形成，所述生物材料位于移植物、医学装置、管道或治...

本发明公开了用于AAV介导的基因治疗的改进的组合物和方法。

本文公开了用于将IX因子（FIX）序列插入细胞基因组以治疗B型血友病的方法和组合物。

一种治疗系统包括磁性靶向导管和多个MNP。MNP可包含一种或多种磁场响应剂和一种或多种治疗剂。所述导管可包括具有至少一个管腔的内轴和流体递送球囊，所述流体递送球囊适于将流体从所述内轴给药至所述导管周围的空间。由可磁化材料形成的可扩张的网...