公开了用于淋巴管异常的诊断和治疗的组合物和方法。

本发明涉及医学和血液学领域，提供了用于调节因子VIII功能的组合物和方法。具体地，本发明提供了新的因子VIII变体、包含所述变体的组合物、编码所述变体的核酸分子，包含所述核酸分子的表达载体以及包含所述载体的宿主细胞。本发明还提供了使用所...

本文中提供了在神经元中表达三肽基肽酶1(TPP1)的方法。本文中还提供了经修饰腺相关病毒(AAV)，其编码在神经元或室管膜细胞中而非在背根神经节中可操作的启动子控制下的TPP1。

本发明涉及包含磷脂酰肌醇蛋白聚糖2结合结构域的嵌合抗原受体。本公开内容涉及与磷脂酰肌醇蛋白聚糖2结合的嵌合抗原受体、其编码核酸和其表达细胞，以及使用这样的细胞来治疗表达或过表达磷脂酰肌醇蛋白聚糖2抗原的癌症的方法。

公开了因子VIII变体及其使用方法。

本文中提供了允许鉴定被条码化腺相关病毒(AAV)转导的特定细胞类型的组合物和方法。这些组合物和方法可用于鉴定具有包含靶向肽的经修饰衣壳蛋白的AAV的细胞嗜性。

本申请提供了一种腺相关病毒载体变体。本文提供经修饰的腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，其包含靶向肽，该靶向肽将包含所述经修饰的AAV衣壳蛋白的病毒载体靶向独特的器官或脑结构，其中该靶向肽的长度为3到10个氨基酸。本文还提供含有编码该靶向肽的...

提供了基于聚合物的大分子前药，其中喜树碱类似物通过在生理条件下不稳定的酯键与聚合物共价键合。还提供了用大分子前药治疗癌症，尤其是成神经细胞瘤的方法。

本发明涉及包含磷脂酰肌醇蛋白聚糖2结合结构域的嵌合抗原受体。本公开内容涉及与磷脂酰肌醇蛋白聚糖2结合的嵌合抗原受体、其编码核酸和其表达细胞，以及使用这样的细胞来治疗表达或过表达磷脂酰肌醇蛋白聚糖2抗原的癌症的方法。

本文中提供了靶向肽和包含编码该靶向肽的序列的载体，所述载体将药剂递送至脑中的特定亚结构。特别地，所述靶向肽是经修饰的序列特异性的腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白的组分，此外，其中脑的亚结构可以是苍白球、壳核、内囊、尾状核、屏状核、黑质、运动...

本文中提供了靶向肽和包含编码所述靶向肽的序列的载体，所述载体将药剂递送至脑微脉管系统。

本文中提供了用于将分子治疗剂递送至对象的室管膜的组合物和方法。所述方法包括向所述对象施用腺相关病毒(AAV)。AAV编码在室管膜特异性启动子控制下的治疗性转基因。

本公开涉及法索拉西坦的共晶，包括R‑法索拉西坦，和各种共晶形成剂。还提供了包含法索拉西坦(包括R‑法索拉西坦)的结晶物质。本公开还包括本公开的共晶和结晶物质的药物组合物和治疗方法。

神经母细胞瘤(NB)仍然是儿童癌症发病率和死亡率的主要原因。间变性淋巴瘤激酶(ALK)致癌基因中存在可遗传的激活突变，这些相同的突变通常在高风险NB肿瘤发生过程中体细胞获得。ALK已被确立为NB中易处理的分子靶点，并为ALK抑制疗法的临...

提供用于以满足人类基因治疗的预期需要的规模制备高纯度rLV载体制剂的方法。

利用等温线性扩增测序的转录物富集和定量(TEQUILA‑seq)是利用等温线性扩增捕获寡核苷酸进行靶向测序的通用、易于实施且高度成本有效的方法。与标准商业解决方案相比，TEQUILA‑seq将靶向捕获的每个反应的成本降低了2至3个数量级...

神经母细胞瘤免疫肽组富含来源于肿瘤发生所必需的蛋白质的肽，包括在HLA‑A*24:02上发现的未突变肽QYNPIRTTF(SEQ ID NO:1)，其来源于神经母细胞瘤依赖性基因和主转录调节因子PHOX2B。为了靶向QYNPIRTTF，...

公开了用于治疗H‑ABC脑白质营养不良的组合物和方法。

包括诊断和治疗焦虑症的方法和用途，其中诊断和治疗可以基于对代谢型谷氨酸受体(mGluR)网络基因的遗传改变的评估，并且其中治疗是使用mGluR的非特异性活化剂例如法索西坦。坦。

包括诊断和治疗行为障碍的方法和用途，其中诊断和治疗可以基于对代谢型谷氨酸受体(mGluR)网络基因的遗传改变的评估，并且其中治疗是使用mGluR的非特异性活化剂例如法索西坦。坦。