本公开描述了式(I)化合物或其药学上可接受的盐：其中：R1和R2各自独立地是(CH3(CH2)m)2CH‑、(CH3(CH2)m)(CH3(CH2)m‑1)CH、(CH3(CH2)m)(CH3(CH2)m‑2)CH、(CH3(CH2)m...

一种生产脂质包封的RNA纳米颗粒的方法，其包括使包含RNA的水溶液流过具有第一内径(ID)的第一管；所述RNA包含约6,000至约13,000个核苷酸；使包含脂质的乙醇溶液以相对于通过第一管的水溶液的约0.2至约1倍的流速流过具有第二内...

一种用于RNA递送的可离子化阳离子脂质。本发明描述了式I的化合物由一种化合物组成，其中R1为由10至31个碳组成的支链烷基；R2为由2至20个碳组成的直链烷基、烯基或炔基，或由10至31个碳组成的支链烷基；L1和L2相同或不同，各自为1...

提供了ASGP

一种生产脂质包封的RNA纳米颗粒的方法，该方法包括以下步骤：a)使包含RNA的水溶液流过内径(ID)为约0.1"至0.132"的第一管；b)以通过第一管的水溶液的流速的三分之一，使包含脂质的乙醇溶液流过ID为约0.005"至0.02"的...

本发明提供用于以降低的脱靶效应进行基因沉默的UNA寡聚物。所述UNA寡聚物可以含有第一链和第二链，每条链长度为19‑29个单体，所述单体为UNA单体和不同的核酸单体。实施方案包括药物组合物和用于通过向对象施用UNA寡聚物来以降低的脱靶效...

描述了式I的化合物

本发明描述了式I的化合物

描述了一种脂质，以及合成式1A的化合物或其盐的方法，其中R3是1、2、3、4、5或6个碳的直链或支链亚烷基；R4和R5相同或不同，各自是氢或1、2、3、4、5或6个碳的直链或支链烷基；L3是键，或者L3是1、2、3、4、5或6个碳的亚烷基。

本发明涵盖用于引导CRISPR基因编辑的治疗导向分子的化合物、结构、组合物和方法。用于引导基因编辑的导向分子可以是等位基因选择性的或疾病等位基因选择性的，并且可以表现出降低的脱靶活性。导向分子可以包括单体，所述单体包括UNA单体、核酸单...

本发明涵盖用于医学治疗方法中、通常用于抑制受试者中的乙型肝炎病毒的化合物和组合物。所述化合物具有第一链和第二链，所述链中的每一条的长度均为19‑29个单体，所述单体包括UNA单体和核酸单体，并且所述化合物靶向HBV基因组的序列。

本文描述具有式I、II或III的结构的化合物，其中R包括双链RNA分子，且L1、L2和L3在每次出现时独立地包含选自由以下组成的组的配体：碳水化合物、胆固醇基或肽；药学上可接受的盐或其药物组合物；以及制备所述化合物的方法。

一种含有两个或更多个酰基‑氨基‑LNA或烃基‑氨基‑LNA核苷酸单体的单链寡核苷酸，其中其它核苷酸单体可以是DNA、RNA或被化学修饰的核苷酸单体；其中所述寡核苷酸的单体通过磷酸二酯键和/或硫代磷酸酯键和/或磷酸三酯键连接，其中所述酰基...

所描述的是式II、III、IV和V化合物。式II化合物由以下化合物组成，其中R1和R2都是由1至12个碳组成的直链烷基、由2至12个碳组成的烯基或炔基；L1和L2都由5至18个碳所组成的直链亚烷基或亚烯基组成，或与N一起形成杂环；X是S...

本发明提供用于以降低的脱靶效应进行基因沉默的UNA寡聚物。所述UNA寡聚物可以含有第一链和第二链，每条链长度为19‑29个单体，所述单体为UNA单体和不同的核酸单体。实施方案包括药物组合物和用于通过向对象施用UNA寡聚物来以降低的脱靶效...

描述了式(I)的化合物或其可药用盐，其中R1和R2相同或不同，各自是具有1至9个碳的直链或支链烷基，或者具有2至11个碳原子的烯基或炔基；L1和L2相同或不同，各自是具有5至18个碳原子的直链烷基，或者与N形成杂环；X1是键，或者是‑C...

本发明提供了UsiRNA复合物，具体而言，本发明提供了双链RNA复合物，该双链RNA复合物的过客链(或有义链)中具有一个或更多个羟甲基取代的核苷酸单体。本发明的RNA复合物可用于治疗用途、诊断用途或科研用途。RNA复合物包括能够调节基因...

本发明涉及用于治疗的UNA寡聚体。具体而言，本发明涉及RNA寡核苷酸或RNA寡核苷酸的复合物，其含有至少一个羟甲基取代的核苷酸单体。羟甲基取代的核苷酸单体理解为含有羟甲基基团的核苷酸单体。该羟甲基基团不参与形成核苷酸间键合且不是天然RN...