【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】反义寡核苷酸[0001 ] 联邦政府资助的研究或开发本专利技术是在由美国国立卫生研究院国家神经病症和中风研究院(NationalInstitute Of Neurological Disorders And Stroke of the National Institutes ofHealth) (NIH/NINDS)授予的基金N0.U01NS062709下由美国政府支持而进行的。美国政府在本专利技术中具有一定的权利。专利技术背景杜兴氏肌营养不良(DMD)是肌营养不良症的最常见和最严重的形式。每3500个新生男孩中有I个受DMD影响,其是由人DMD基因的无义突变和异读框突变(out of framemutation)引起的严重x连锁肌萎缩疾病。DMD患者到10至12岁时通常需要轮椅并且在其少年晚期至30岁出头死亡。DMD是由阻碍功能性蛋白质合成的肌营养不良蛋白基因的突变引起的。肌营养不良蛋白基因是人基因组中最大的基因之一,其包含79个外显子,覆盖超过230万个碱基对。一般而言,通过除去整个外显子或复制一个或多个外显子,或引入终止密码子引起阅读框的改变的肌营养不良蛋白基因的任何外显子部分中的突变具有破坏功能性肌营养不良蛋白的产生的潜能,这可导致DMD。近年来,研究已显示基于反义寡核苷酸(AO)的疗法可提供对遗传相关疾病(包括DMD)的有前景的治疗。具体地,已开发了显示对靶向基因表达的特异性的反义寡核苷酸(AO)。例如,已显示反义寡核苷酸诱导特异性外显子跳读,从而恢复阅读框和功能性肌营养不良蛋白的表达。通过跳读肌营养不良蛋白基因的异读框突变,阅读框可被恢复并且表达 ...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】2011.02.08 US 61/440,6031.一种用于治疗DMD的反义寡核苷酸分子,所述反义寡核苷酸分子包含选自下组的碱基序列及其类似物和组合:GCTGGGAGAGAGCTTCCTGTAGCTTCAC(SEQ ID NO:5);TGTTACCTACCCTTGTCGGTCCTTGTAC(SEQ ID NO:6);CTGCTGTCTTCTTGCTATGAATAATGTC(SEQ ID NO:7);GGCGTTGCACTTTGCAATGCTGCTGTCT(SEQ ID NO:8);TTGGAAATCAAGCTGGGAGAGAGCTTCC(SEQ ID NO:9);CTACCCTTGTCGGTCCTTGTACATTTTG(SEQ ID NO:12);GTCAATCCGACCTGAGCTTTGTTGTAGA(SEQ ID NO:14);CTTGCTATGAATAATGTCAATCCGACC(SEQ ID NO:16);TATATGTGTTACCTACCCTTGTCGGTCC(SEQ ID NO:24);GCCCAATGCCATCCTGGAGTTCCTG(SEQ ID NO:27);CCAATGCCATCCTGGAGTTCCT(SEQ ID NO:28);CCCAATGCCATCCTGGAGTTCCTGTAAGA(SEQ ID NO:34);CCGCTGCCCAATGCCATCCTGGAGTTCC(SEQ ID NO:35);CCCAATGCCATCCTGGAGTTCCTGTAAGAT(SEQ ID NO:37);CCGCTGCCCAATGCCATCCTGGAGTTCCTG(SEQ ID NO:40);TGCCCAATGCCATCCTGGAGTTCCTGTAAG(SEQ ID NO:42);CCCAATGCCATCCTGGAGTTCCTGTAAG(SEQ ID NO:44);TGCCCAATGCCATCCTGGAGTTCCTGTA(SEQ ID NO:45);GCTGCCCAATGCCATCCT GGAGTTCCTG(SEQ ID NO:46)AACUUCCUCUUUAACAGAAAAGCAUAC(SEQ ID NO:79);GGGAUCCAGUAUACUUACAGGCUCC(SEQ ID NO:97);CTCCAACATCAAGGAAGATGGCATTTCT(SEQ ID NO:100);CATCAAGGAAGATGGCATTTCTAGT(SEQ ID NO:101);和CAACTGTTGCCTCCGGTTCTGAAG(SEQ ID NO:116) 并且其中所述分子可结合靶...
【专利技术属性】
技术研发人员:陆其龙,
申请(专利权)人:夏洛特梅克伦堡医院商业用名卡罗来纳保健系统,
类型:
国别省市:
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