【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、酶和蛋白质替换疗法是用于治疗其中内源性蛋白质突变、缺失、或以其他方式异常的先天性病症的成功治疗策略。然而，临床施用外来酶或蛋白质与出现针对酶或蛋白质的不当免疫反应相关。不当免疫反应可导致酶/蛋白质的中和、或其药代动力学的改变。在许多情况下，患者不具有替代治疗选项，使得对于疗法的不当免疫反应成为酶和蛋白质替换疗法接受者面临的主要问题。
2、类似地，基因疗法提供治疗许多先天性病症和其他疾病的有希望的方法。载剂和/或其中携带的遗传物质的免疫原性是基因疗法的临床应用的主要挑战。现有抗载剂抗体是用一些经批准基因疗法的治疗的禁忌症。此外，新生抗载剂抗体可在接受第一剂量的基因疗法的受试者中防止重复给药。
3、自身免疫病症是身体缺少或失去对于自身抗原的耐受性的病症的集合。这导致身体的免疫系统攻击健康细胞，并且可具有衰弱和破坏性效应。治疗自身免疫病症的当前方法依赖于体液、细胞和/或补体水平的一般免疫抑制，使得患者免疫功能低下和易受机会性感染的影响。
4、因此，需要可例如通过减轻酶和蛋白质替换疗法和/或基...
【技术保护点】
1.一种具有以下结构式的化合物：
2.如权利要求1所述的化合物，其中环A是苯基或吡啶基。
3.如权利要求1或2所述的化合物，其中环A是苯基。
4.如权利要求1-3中任一项所述的化合物，其中L是-(CH2)-n。
5.如权利要求1-4中任一项所述的化合物，其中R1是H。
6.如权利要求1-5中任一项所述的化合物，其中R3是甲基，其被一个、两个或三个独立选择的(C6-C15)芳基或(C5-C15)杂芳基(其各自独立地被-(R30)p取代)取代。
7.如权利要求1-6中任一项所述的化合物，其中R3是甲基...
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种具有以下结构式的化合物：
2.如权利要求1所述的化合物，其中环a是苯基或吡啶基。
3.如权利要求1或2所述的化合物，其中环a是苯基。
4.如权利要求1-3中任一项所述的化合物，其中l是-(ch2)-n。
5.如权利要求1-4中任一项所述的化合物，其中r1是h。
6.如权利要求1-5中任一项所述的化合物，其中r3是甲基，其被一个、两个或三个独立选择的(c6-c15)芳基或(c5-c15)杂芳基(其各自独立地被-(r30)p取代)取代。
7.如权利要求1-6中任一项所述的化合物，其中r3是甲基，其被独立地选自苯基、萘基、吡啶基、喹啉基、异喹啉基或苯并[d]咪唑基的一个、两个或三个独立选择的(c6-c15)芳基或(c5-c15)杂芳基(其各自独立地被-(r30)p取代)取代。
8.如权利要求1-7中任一项所述的化合物，其中r3是甲基，其被独立地选自苯基、萘基、吡啶基、喹啉基、异喹啉基或苯并[d]咪唑基的一个或两个独立选择的(c6-c15)芳基或(c5-c15)杂芳基(其各自独立地被-(r30)p取代)取代。
9.如权利要求1-8中任一项所述的化合物，其中n是1。
10.如权利要求1-9中任一项所述的化合物，其中m是0。
11.如权利要求1-10中任一项所述的化合物，其中每个p独立地是0、1或2。
12.如权利要求11所述的化合物，其中每个p是0。
13.如权利要求1-12中任一项所述的化合物，其中每个q独立地是3或4。
14.如权利要求1-13中任一项所述的化合物，其中每个r独立地是1或2。
15.如权利要求1和5-14中任一项所述的化合物，其具有以下结构式：
16.如权利要求15所述的化合物，其中x1、x2和x3各自是>c(h)。
17.如权利要求15所述的化合物，其中x1是n，并且x2和x3各自是>c(h)。
18.如权利要求1-17中任一项所述的化合物，其中所述-or3连接至环a的在l或-(ch2)n-的间位或对位的环原子。
19.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：
20.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：或其药学上可接受的盐。
21.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：或其药学上可接受的盐。
22.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：或其药学上可接受的盐。
23.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：或其药学上可接受的盐。
24.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：或其药学上可接受的盐。
25.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：或其药学上可接受的盐。
26.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：
27.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：
28.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：
29.一种组合物，其包含如权利要求1-28中任一项所述的化合物、或其药学上可接受的盐、和药学上可接受的载剂。
30.如权利要求29所述的组合物，其还包含抗原。
31.一种治疗有需要的受试者的自身免疫病症的方法，其包括向所述受试者施用治疗有效量的如权利要求29所述的组合物。
32.如权利要求31所述的方法，其还包括向所述受试者施用与所述自身免疫病症相关的自身抗原、或其免疫原性片段。
33.一种治疗有需要的受试者的自身免疫病症的方法，其包括向所述受试者施用治疗有效量的如权利要求30所述的组合物，其中所述抗原是与所述自身免疫病症相关的自身抗原、或其免疫原性片段。
34.如权利要求31-33中任一项所述的方法，其中所述自身免疫病症是贲门失弛缓症、阿狄森病、成人斯蒂尔病、无丙种球蛋白血症、斑秃、淀粉样变性、强直性脊柱炎、抗gbm/抗tbm肾炎、抗磷脂综合征、自身免疫血管性水肿、自身免疫自主神经功能障碍、自身免疫脑脊髓炎、自身免疫肝炎、自身免疫内耳病(aied)、自身免疫心肌炎、自身免疫卵巢炎、自身免疫睾丸炎、自身免疫胰腺炎、自身免疫视网膜病变、自身免疫荨麻疹、轴突和神经元神经病(aman)、baló病、白塞氏病、良性粘膜类天疱疮、大疱性类天疱疮、卡斯尔曼病(cd)、乳糜泻、恰加斯病、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(cidp)、慢性复发性多灶性骨髓炎(crmo)、churg-strauss综合征(css)或嗜酸性肉芽肿病(egpa)、疤痕性类天疱疮、科根氏综合征、冷凝集素病、先天性心脏传导阻滞、柯萨奇心肌炎、crest综合征、克罗恩病、疱疹样皮炎、皮肌炎、德维克氏病(视神经脊髓炎)、盘状狼疮、德雷斯勒综合征、子宫内膜异位症、嗜酸粒细胞性食管炎(eoe)、嗜酸性粒细胞性筋膜炎、结节性红斑、原发性混合性冷球蛋白血症、埃文斯综合征、纤维肌痛、纤维化肺泡炎、巨细胞动脉炎(颞动脉炎)、巨细胞心肌炎、肾小球肾炎、古德帕斯彻综合征、肉芽肿性多血管炎、格雷夫斯病、格林巴利综合征、桥本甲状腺炎、溶血性贫血、过敏性紫癜(hsp)、妊娠疱疹或妊娠类天疱疮(pg)、化脓性汗腺炎(hs)(反痤疮)、低丙球蛋白血症、iga肾病、igg4相关硬化性疾病、免疫性血小板减少性紫癜(i...
【专利技术属性】
技术研发人员：阿纳斯·M·法萨拉，斯科特·D·拉森，阿卜杜拉乌夫·拉马丹，
申请(专利权)人：LAPIX生物治疗股份有限公司，
类型：发明
国别省市：
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