【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】
技术介绍
1、酶和蛋白质替换疗法是用于治疗其中内源性蛋白质突变、缺失、或以其他方式异常的先天性病症的成功治疗策略。然而，临床施用外来酶或蛋白质与出现针对酶或蛋白质的不当免疫反应相关。不当免疫反应可导致酶/蛋白质的中和、或其药代动力学的改变。在许多情况下，患者不具有替代治疗选项，使得对于疗法的不当免疫反应成为酶和蛋白质替换疗法接受者面临的主要问题。
2、类似地，基因疗法提供治疗许多先天性病症和其他疾病的有希望的方法。载剂和/或其中携带的遗传物质的免疫原性是基因疗法的临床应用的主要挑战。现有抗载剂抗体是用一些经批准基因疗法的治疗的禁忌症。此外，新生抗载剂抗体可在接受第一剂量的基因疗法的受试者中防止重复给药。
3、自身免疫病症是身体缺少或失去对于自身抗原的耐受性的病症的集合。这导致身体的免疫系统攻击健康细胞，并且可具有衰弱和破坏性效应。治疗自身免疫病症的当前方法依赖于体液、细胞和/或补体水平的一般免疫抑制，使得患者免疫功能低下和易受机会性感染的影响。
4、因此，需要可例如通过减轻酶和蛋白质替换疗法和/或基...
【技术保护点】
1.一种具有以下结构式的化合物：
2.如权利要求1所述的化合物，其中X是-N(R1)C(O)-*。
3.如权利要求1所述的化合物，其中X是-N(R1)C(O)O-*。
4.如权利要求1-3中任一项所述的化合物，其中R是任选地被一个或多个氟基取代的(C5-C30)烷基。
5.如权利要求1-3中任一项所述的化合物，其中R是任选地被一个或多个氟基取代的(C15-C20)烷基或(C15-C20)烯基。
6.如权利要求1-5中任一项所述的化合物，其中R1是H。
7.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式
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【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】
1.一种具有以下结构式的化合物：
2.如权利要求1所述的化合物，其中x是-n(r1)c(o)-*。
3.如权利要求1所述的化合物，其中x是-n(r1)c(o)o-*。
4.如权利要求1-3中任一项所述的化合物，其中r是任选地被一个或多个氟基取代的(c5-c30)烷基。
5.如权利要求1-3中任一项所述的化合物，其中r是任选地被一个或多个氟基取代的(c15-c20)烷基或(c15-c20)烯基。
6.如权利要求1-5中任一项所述的化合物，其中r1是h。
7.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：
8.如权利要求1所述的化合物，其具有以下结构式：
9.一种脂质颗粒，其包含一种或多种脂质或其药学上可接受的盐，以及(i)如权利要求1-8中任一项所述的化合物或其药学上可接受的盐，或(ii)具有以下结构式的化合物：
10.如权利要求9所述的脂质颗粒，其呈脂质体的形式。
11.如权利要求9或10所述的脂质颗粒，其中所述一种或多种脂质包括磷脂或其药学上可接受的盐。
12.如权利要求11所述的脂质颗粒，其中所述磷脂是饱和磷脂或其药学上可接受的盐。
13.如权利要求12所述的脂质颗粒，其中所述磷脂是二肉豆蔻酰磷脂酰胆碱(dmpc)或1,2-二硬脂酰-sn-甘油-3-磷酸胆碱18:0(dspc)。
14.如权利要求9-13中任一项所述的脂质颗粒，其中所述具有结构式i的化合物或其药学上可接受的盐在所述脂质颗粒中的摩尔百分比为约1％至约50％。
15.如权利要求9-14中任一项所述的脂质颗粒，其中所述一种或多种脂质或其药学上可接受的盐在所述脂质颗粒中的摩尔百分比为约50％至约99％。
16.如权利要求9-15中任一项所述的脂质颗粒，其还包含抗原。
17.如权利要求16所述的脂质颗粒，其中所述抗原封装在所述脂质颗粒内。
18.一种组合物，其包含根据权利要求16或17所述的多个脂质颗粒。
19.一种组合物，其包含根据权利要求9-15中任一项所述的多个脂质颗粒。
20.如权利要求19所述的组合物，其还包含抗原。
21.如权利要求18-20中任一项所述的组合物，其还包含药学上可接受的载剂。
22.一种使有需要的受试者对抗原免疫耐受的方法，其包括向所述受试者施用：
23.一种在受试者中诱导调控性t细胞群的方法，其包括向所述受试者施用治疗有效量的如权利要求18-21中任一项所述的组合物。
24.一种响应于抗原在受试者中诱导调控性t细胞群的方法，其包括向所述受试者施用治疗有效...
【专利技术属性】
技术研发人员：阿纳斯·M·法萨拉，斯科特·D·拉森，阿卜杜拉乌夫·拉马丹，
申请(专利权)人：LAPIX生物治疗股份有限公司，
类型：发明
国别省市：
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