用于治疗脑白质营养不良的VLP制造技术

本发明专利技术涉及与在特定脑白质营养不良中异常表达的酶或编码所述酶的表达载体或编码所述酶的mRNA或其组合缔合的病毒样颗粒(VLP)，其用于治疗有需要的受试者(优选人)的特定脑白质营养不良的方法。本发明专利技术还涉及用于治疗特定脑白质营养不良的方法的药物组合物、编码异常表达的酶的表达载体和使VLP与酶、编码酶的表达载体或编码酶的mRNA或其组合缔合的方法。表达载体或编码酶的mRNA或其组合缔合的方法。

【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】用于治疗脑白质营养不良的VLP


[0001]本专利技术涉及与在特定脑白质营养不良中异常表达的酶或编码所述酶的表达载体或编码所述酶的mRNA或其组合缔合的病毒样颗粒(VLP)，其用于治疗有需要的受试者(优选人)的特定脑白质营养不良的方法。本专利技术还涉及用于治疗特定脑白质营养不良的方法的药物组合物、编码异常表达的酶的表达载体和使VLP与酶、编码酶的表达载体或编码酶的mRNA或其组合缔合的方法。

技术介绍

[0002]脑白质营养不良是一组罕见的、进行性、代谢性、遗传性疾病，其影响脑、脊髓并常常影响周围神经。每种类型的脑白质营养不良都是由特定的基因异常引起的，导致脑的白质(髓鞘)的异常发育或破坏。每种类型的脑白质营养不良影响髓鞘的不同部分，导致一系列神经系统问题。
[0003]脑白质营养不良的一个例子是Canavan病(CD)。CD是一种罕见的遗传性神经系统疾病，其特征是脑和脊髓(中枢神经系统)的海绵状变性。婴儿早期出现的躯体症状可能包括进行性智力下降伴肌张力丧失、头部控制不良、头部异常大(畸形巨头)和/或易激惹。躯体症状出现在婴儿早期，并通本文档来自技高网...

【技术保护点】

【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.与酶或编码所述酶的表达载体或编码所述酶的mRNA或其组合缔合的VLP，其用于治疗受试者的脑白质营养不良的方法，其中所述酶是天冬氨酸酰化酶或半乳糖脑苷脂酶。2.根据权利要求1所述使用的VLP，其中(i)所述酶为天冬氨酸酰化酶，和所述脑白质营养不良为Canavan病；或(ii)所述酶为半乳糖脑苷脂酶，和所述脑白质营养不良为Krabbe病。3.根据权利要求1或2所述使用的VLP，其中所述VLP不包含病毒遗传物质，并且所述表达载体或所述mRNA不编码病毒蛋白。4.根据前述权利要求中任一项所述使用的VLP，其中所述受试者是动物或人，优选地是人。5.根据前述权利要求中任一项所述使用的VLP，其中所述酶包含在其整个长度上与根据SEQ ID NO：1的氨基酸序列至少80％、优选至少90％相同的氨基酸序列，更优选具有SEQ ID NO：1的氨基酸序列；或其中所述酶包含在其整个长度上与根据SEQ ID NO：3的氨基酸序列至少80％、优选至少90％相同的氨基酸序列，更优选具有SEQ ID NO：3的氨基酸序列。6.根据前述权利要求中任一项所述使用的VLP，其中所述表达载体具有小于7kb、优选小于6kb、更优选小于5kb、最优选小于4kb的尺寸。7.根据前述权利要求中任一项所述使用的VLP，其中所述表达载体具有选自CMV和CAG的启动子。8.根据前述权利要求中任一项所述使用的VLP，其中所述酶由核苷酸序列编码，所述核苷酸序列在其整个长度上与SEQ ID NO：2的核苷酸序列至少70％、优选至少80％、更优选至少90％相同，最优选是SEQ ID NO：2的核苷酸序列；或所述酶由核苷酸序列编码，所述核苷酸序列在其整个长度上与SEQ ID NO：4的核苷酸序列至少70％、优选至少80％、更优选至少90％相同，最优选是SEQ ID NO：4的核苷酸序列。9.根据前述权利要求中任一项所述使用的VLP，其中所述酶由mRNA序列编码，所述mRNA序列在其整个长度上与SEQ ID NO：9的mRNA序列至少70％、优选至少80％、更优选至少90％相同，最优选包含SEQ ID NO：9的mRNA序列；或所述酶由mRNA序列编码，所述mRNA序列在其整个长度上与SEQ ID NO：10的mRNA序列至少70％、优选至少80％、更优选至少90％相同，最优选包含SEQ ID NO：10的mRNA序列。10.根据前述权利要求中任一项所述使用的VLP，其中所述VLP衍生自人多瘤病毒，优选JCV。11.根据前述权利要求中任一项所述使用的VLP，其中所述VLP与所述酶或所述表达载体或...

【专利技术属性】
技术研发人员：V，
申请(专利权)人：纽卫制药有限公司，
类型：发明
国别省市：