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本发明涉及与在特定脑白质营养不良中异常表达的酶或编码所述酶的表达载体或编码所述酶的mRNA或其组合缔合的病毒样颗粒(VLP)，其用于治疗有需要的受试者(优选人)的特定脑白质营养不良的方法。本发明还涉及用于治疗特定脑白质营养不良的方法的药物组...
该专利属于纽卫制药有限公司所有，仅供学习研究参考，未经过纽卫制药有限公司授权不得商用。

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