【技术实现步骤摘要】
【国外来华专利技术】鉴定和表征指环病毒的方法及其用途
[0001]相关申请的交叉引用
[0002]本申请要求于2020年6月17日提交的美国临时申请号63/040,371、2020年12月23日提交的美国临时申请号63/130,074、和2021年2月8日提交的美国临时申请号63/147,029的权益。上述申请的内容特此通过引用以其全文并入。
技术介绍
[0003]一直需要开发用于制备合适载体的组合物和方法，以将治疗性效应物递送至患者。
技术实现思路
[0004]本披露内容提供了用于施用指环载体(例如合成的指环载体)的组合物和方法，这些指环载体可以用作递送媒介物，例如，用于将遗传物质、用于将效应物(例如有效载荷)、或者用于将治疗剂或治疗性效应物递送至真核细胞(例如，人类细胞或人类组织)。本文描述了例如递送效应物的方法，该方法包括向受试者施用第一多个指环载体，然后施用第二多个指环载体。在一些实施例中，第二多个指环载体包含与第一多个指环载体相同的蛋白质外壳。在一些实施例中，第二多个指环载体包含与第一多个指环载体具有至少一个共同的表面表位的蛋白...
【技术保护点】
【技术特征摘要】
【国外来华专利技术】1.一种将外源性效应物递送给人类受试者的方法，该受试者先前已被施用过第一多个指环载体，所述方法包括：向该受试者施用第二多个指环载体，其中：(i)该第一多个指环载体包含：(a)包含ORF1分子的蛋白质外壳；(b)遗传元件，其包含启动子元件和编码外源性效应物的核酸序列(例如，DNA序列)，并且(ii)该第二多个指环载体包含：(a)包含ORF1分子的蛋白质外壳，该分子与该第一多个的蛋白质外壳中的ORF1分子具有至少90％氨基酸序列同一性；以及(b)遗传元件，其包含启动子元件和编码该外源性效应物的核酸序列(例如，DNA序列)；从而将该效应物递送给该受试者。2.如权利要求1所述的方法，其包括向该受试者施用该第一多个指环载体。3.如权利要求1或2所述的方法，其中该第二多个指环载体的ORF1分子与该第一多个指环载体的蛋白质外壳中的ORF1分子具有至少95％、96％、97％、98％或99％氨基酸序列同一性。4.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中向该受试者施用该第一多个指环载体后至少1、2、3或4周或1、2、3、4、5、6、7、8、9、10、11或12个月，再向该受试者施用该第二多个指环载体。5.如前述权利要求中任一项所述的方法，其进一步包括向该受试者施用第三、第四、第五和/或另外多个指环载体，这些指环载体包含：(a)包含ORF1分子的蛋白质外壳，该分子与该第一多个的蛋白质外壳中的ORF1分子具有至少90％氨基酸序列同一性，和(b)遗传元件，其包含启动子元件和编码该外源性效应物的核酸序列(例如，DNA序列)。6.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中该第二多个指环载体包含该第一多个中指环载体数量的90％至110％，例如，95％至105％。7.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中该第一多个和该第二多个经由相同的施用途径施用，例如，静脉内施用。8.如权利要求1
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6中任一项所述的方法，其中该第一多个和该第二多个经由不同的施用途径施用。9.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中该第二多个指环载体包含与该第一多个指环载体相同的蛋白质外壳。10.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中该第二多个指环载体包含ORF1分子，该分子具有与该第一多个指环载体包含的ORF1分子相同的氨基酸序列。11.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中该第一多个指环载体的效应物是外源性效应物。12.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中该第一多个指环载体中包含的遗传元件在其施用后至少50、60、70、80、90、100、110、120、130、140或150天在该受试者中是可以检测到的，例如，通过高分辨率熔解(HRM)测定。
13.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中该第二多个指环载体中包含的遗传元件在其施用后至少50、60、70、80、90、100、110、120、130、140或150天在该受试者中是可以检测到的，例如，通过高分辨率熔解(HRM)测定。14.如前述权利要求中任一项所述的方法，其中该第一和/或第二多个指环载体的遗传元件包含指环病毒5'UTR(例如，SEQ ID NO:16的核苷酸170
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240、SEQ ID NO:54的核苷酸323
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393或SEQ ID NO:886的核苷酸185
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【专利技术属性】
技术研发人员：A，
申请(专利权)人：旗舰先锋创新V股份有限公司，
类型：发明
国别省市：
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